基因治疗(概述)精要.pptVIP

基因治疗的策略 （一）基因修正 通过特定的方法如同源重组或靶向突变等对突变的DNA进行原位修复,将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留。 但目前在技术上还无法做到。因为要在人基因组的某个特异部位上进行重组是一个非常复杂的过程。然而原位修复的方法无疑是进行基因治疗最理想的途径和目的。 基因治疗的策略 （二）基因置换 基因置换指去除整个变异基因，用有功能的正常基因取代之，使致病基因得到永久地更正。传统上所谓基因治疗实际上就是指基因替代疗法，就像外科移植手术一样。 基因治疗的策略 （三）基因激活 有些正常基因不能表达并发生了基因突变，而是由于被错误地甲基化或编码区组蛋白去乙酰化所致；也有的是编码区是正常的但调控区发生了突变。 前者可以通过去甲基化或乙酰化使基因恢复活性；后者可以加入正常启动子来激活基因。 但是实现定点去甲基化和乙酰化也非易事；原位修复调控序列也是很难的。 基因治疗的策略 （四）基因增补 又称基因修饰，是指将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能会使原有的某些功能得以加强。 在这种治疗方法中，缺陷基因仍然存在于细胞内，目前基因治疗多采用这种方式。 基因治疗的策略 （五）基因干扰 又称基因失活，有两种干扰方法： 1、抑制有害的基因表达：导入肿瘤抑制基因， （如rb