基因治疗本科精要.pptVIP

第九章?????? 基因治疗 一、基因治疗的概念及遵循原则 二、基因治疗的程序 三、基因治疗的策略 四、基因治疗的临床应用 五、基因治疗的问题与前景 六、裂解型（HSV-Ⅰ）载体用于脑肿瘤的基因治疗(如图) 基因治疗的概念 基因治疗就是将有功能的基因转移到病人的细胞中以纠正或置换致病基因的一种治疗方法，是指有功能的目的基因导入靶细胞后与宿主细胞内的基因发生整合，成为宿主细胞遗传物质的一部分，目的基因的表达产物起到对疾病的治疗作用。若目的基因不与宿主细胞基因组发生整合，但可通过暂时表达产物发挥治疗作用的方法叫基因疗法（gene therapeutics），此法实际上就如同临床上使用的药物治疗一样，这与传统意义上的基因治疗是有区别的。 基因治疗（Gene therapy?） ：指应用DNA重组技术，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗的目的。 基因治疗常采取四大措施，包括：(1)基因置换(gene reptacement) (2)基因修正(gene correction) (3)基因修饰(gene augmentation) (4)基因失活(gene inactivation) 基因置换 基因置换(gene reptacement)：是指将致病基因整个地被有功能的正常基因所置换，使致病基因永久地得到更正。但操作难度大，有伦理学问题。