第八章实验设计解析.ppt

公共卫生学院 流行病与卫生统计学系 医学研究若事先没有很好地进行安排，待研究结束后得到的数据可能并未反映客观实际规律，甚至相互矛盾，这时无论采取什么统计方法进行统计分析也往往无济于事。 例如，某医师观察元参钩藤汤降血压的效果，对80名高血压病患者进行试验，患者连服半月汤剂后查体，平均血压下降了2.8KPa，如果就此认为元参钩藤汤有降压作用，显然是不能令人信服的，因为已知血压这一指标受心理因素等多种条件影响，缺乏对比药物的观察，很难推断下降的2.8KPa是由于该药的作用。 研究设计包括专业设计与统计设计两个部分，其中统计设计主要是依据研究目的，从研究的现况出发，规定研究因素，选择效应指标，确定研究对象的引入方式、方法和规模，拟订实施的方法，以及数据收集、整理和分析的模式，直至结果的解释。通过合理的、系统的安排，达到控制系统误差，以消耗最少的人力、物力和时间，而获得可靠的结论。 在医学研究中，根据观察者是否主动施加干预而分为实验研究与调查研究两类。 实验研究是指研究者根据研究目的人为地对受试对象设置干预措施，控制非干预措施的影响，总结干预因素的效果。 例如，观察哌库溴铵不同剂量的肌松效应，研究者选择了20例择期手术患者，随机分为两组，第一组注射0.05mg/kg，第二组注射0.075mg/kg，记录起效时间。由于受试对象条件一致，很好的控制了不同疾病对肌松效应的影响，然后分析实验结果，便能获得该药不同剂量的效果。 调查研究是指对特定对象群体进行调查，影响被调查者的因素是客观存在的，研究者只能被动地观察和如实记录。调查时的研究条件往往难以控制，一般只有通过合理分组、设置对照等手段尽可能地减少干扰。 例如，研究某县高山、平原与丘陵3类地区儿童血红蛋白水平，已知血红蛋白与营养有一定关系，因此3个人群按经济收入、饮食习惯分层、确定各层样本含量进行随机抽样，以达到减少营养状况对调查结果干扰的目的。 实验设计的特点 : ①研究者能人为设置处理因素； ②受试对象接受何种处理因素或水平是经随机分配而定的，能使非处理因素对不同处理组的影响保持均衡，组间具有可比性，可以客观评价处理因素的作用。 ③实验研究设计能使多种实验因素包括在较少次数的实验中，更有效地控制误差，达到高效的目的。 处理因素、受试对象和实验效应是实验设计的三个基本要素，它们贯穿于整个实验研究过程，从不同侧面影响着实验研究的结果，在实验设计中必须予以足够重视。 例如，用两种药物治疗糖尿病病人，观察比较两组病人血糖、尿糖的下降情况，这里所用的药物为处理因素、糖尿病病人为受试对象，血糖值、尿糖值为实验效应。 一、受试对象 受试对象选择的合适与否，也是一项实验是否成功的关键。医学研究受试对象有人和动物和植物，也可以是某个器官、细胞和血清等生物材料。 实验可以分为三类：动物实验(animal experiment),其受试对象为动物；临床试验(clinical trial),其受试对象为患者；现场试验(field trial),也称社区干预试验其受试对象为正常人群。 一、受试对象 一般先做动物实验后再做人体观察，如新药疗效的观察一般是先做动物实验，初步观察其疗效和副作用后，再进一步在患者身上做临床试验，以确定其疗效和副作用。有些实验则可直接在人体进行观察，如生理、生化正常值的测定等。根据受试对象是动物还是人，选择受试对象应遵循以下基本原则。 在实验进行前必须对受试对象作严格的规定，以保证其同质性和代表性。 受试对象应满足两个基本条件：一是对处理因素敏感；二是反应必须稳定。 例如，研究某药物对高血压的治疗效果，宜选用Ⅱ期高血压患者作为研究对象。 同时选择受试对象应明确纳入标准和排除标准。 动物的选择应注意其种类、品系、年龄、性别、体重、窝别和营养状况等。 正常人群选择应注意其性别、年龄、民族、职业、文化程度和经济状况等。 病人选择应诊断明确、依从性好，还应注意性别、年龄、病情和病程等的基本一致。 二、处理因素（treatment factor） 在实验过程中，影响实验结果的因素是多方面的，根据研究目的可分为处理因素和非处理因素二类。处理因素是指研究者通过统计研究设计有计划的安排实验，从而科学地考察其作用大小的因素，例如药物的种类、剂量、浓度、作用时间等；非处理因素（混杂因素）是指对评价处理因素作用有一定干扰，但研究者并不想通过实验考察其作用大小的因素，例如，病人的病情、病程等。 依照实验因素和水平的不同，可产生四类实验： 单因素单水平、单因素多水平、多因素单水平、多因素多水平。 选择处理因素应遵循以下基本原则： 1）要抓住实验中的主要因素 实验效应是多种因素作用的结果，由于