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目前基因治疗的大门已打开，一旦世界上第一个 基因治疗产品被商业化推出，基因治疗行业将迅 速形成巨大的市场，成为二十一世纪新的经济增 长点。这种成功将带来巨大的社会效益和经济效益。 第六节、基因治疗产业的未来展望 三、基因治疗产业的未来展望 人有了知识，就会具备各种分析能力， 明辨是非的能力。 所以我们要勤恳读书，广泛阅读， 古人说“书中自有黄金屋。 ”通过阅读科技书籍，我们能丰富知识， 培养逻辑思维能力； 通过阅读文学作品，我们能提高文学鉴赏水平， 培养文学情趣； 通过阅读报刊，我们能增长见识，扩大自己的知识面。 有许多书籍还能培养我们的道德情操， 给我们巨大的精神力量， 鼓舞我们前进。 * 选择靶细胞的原则是： 1）必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体 分离又便于输回体内； 2）具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至 几年，最后可延续至病人的整个生命期； 3）易于受外源遗传物质的转化； 4）在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最 好具有组织特异性的细胞 。 目前使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、 肝细胞、血管内皮细胞和肌细胞等。 第二节 基因治疗的基本程序 三、靶细胞的选择 干细胞 一种具有复制能力、可以形成各种组织的早期未分化细胞 1. Embryonic stem cells (ES) 胚胎干细胞 4~5 d 胚泡内细胞团（inner cell mass of blastocyst） 具有自我更新和分化为任何类型组织细胞的能力（全能性） 2. Pluripotent stem cells 多能干细胞 5 ~10 W fetus ( Embryonic germ cells) 外层细胞→胚胎等与发育相关组织 内细胞团→人体所有器官 3. Special stem cells 专能干细胞 adult (adult stem cells, AS) hematopoietic stem cell (HSC) neural stem cell (NSC) mesenchymal stem cell (MSC) 骨髓干细胞 骨髓 中至少含有两种干细胞： 造血干细胞 Hematopoeitic stem cells（HSC） 骨髓间质干细胞 Bone marrow stromal cells（MSC） HSC一般处于静止期，必要时才进入细胞周期 多能干细胞 (造血干细胞, HSC) 红系祖细胞 定向干细胞 (造血祖细胞, HPC) 巨核系祖细胞 单核系祖细胞 成熟的终末细胞 1）具有可移植性和自我更新能力，在体内永不耗竭，只需单次治疗； 2）具有多能性，可分化为粒、红、淋巴和血小板等各种血细胞，且在分化过程中保持基因组的相对稳定，使目的基因随细胞的分化成熟而相对扩增，病人可终身受益； 3）外源基因表达产物可通过血液循环遍布全身； 4）造血干/祖细胞的功能活性可在体内外进行分析； 5）取材于自体骨髓或脐带血，易于获取也便于植回并存活，临床已有成熟技术 骨髓中的非造血干细胞，能分化成多种中胚层来源的间质 细胞（骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞、肌细胞等） MSC在体内可定向成骨、成软骨或成肌腱分化，可能是不 同组织的微环境含有不同因子，促进MSC向不同谱系分化。 MSC体外易于分离和培养，回输体内后可定位于骨髓并通 过自我更新而长期存活，因
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