基因重组活化人凝血因子Ⅶ治疗抑制物阳性血友病出血效果评估.pdfVIP

中英文缩略词表 注：按英文缩写首字母排序。 3 摘要 ‘ ‘ 研究背景： 抑制物的产生是血友病替代治疗的严重并发症之一。基因重组活化人凝血因子 vII(recombinaIltactivatedfactor 制物的血友病患者的家庭治疗。按90—120 pg／l(g、每隔2．3小时给药一次的标准方 案，平均给药2．2次可达到有效的止血。近年来有研究显示单次使用270“g瓜g大剂 量rFVIIa对于止血依然安全且有效。其他有凝血酶生成障碍的出血性疾病，如获得 性血友病、遗传性因子VII缺乏症、血小板无力症等，也是rFVIIa的适应症。血栓 teSt， generation TGT)是评估整体凝血能力的实验室方法，近年的研究提示TEG和TGT可能是监 测rFVIIa治疗效果的有效方法。 研究目的： ．． 1 观察rFVIIa在抑制物阳性的血友病患者手术中的疗效与安全性。 2 观察不同剂量rFVIIa治疗抑制物阳性的血友病患者、获得性血友病患者、遗传 性因子VII缺乏症患者急性出血的疗效与安全性。 3 评估血栓弹力图和凝血酶生成试验在监测rFVIIa疗效中的价值。 研究方法： l 使用不同的剂量rFVIla治疗抑制物阳性血友病(遗传性／获得性)、遗传性因子 VIl缺乏症急性出血，评估患者对治疗的反应。 ． 2 使用rFVIIa作为抑制物阳性血友病患者骨科于术围子术期的止血治疗。 3 图及凝血酶生成试验。 研究结果： 1 使用不同剂量的rFVIIa治疗了6名先天／获得性血友病患者的9次急性出血。其 ‘ “ 使用rFVIIa治疗抑制物阳性血友病患者急性出血的总有效率为77．8％(7／9)。 2 rFVIIa成功用于1名抑制物阳性血友病患者骨科手术围手术期的止血治疗。 3 龈出血)，止血效果“好’’。 4 4 ‘ 化与rFvIIa临床疗效没有相关性。 5 血栓弹力图各参数检测值在rFVIIa给药后的有明显改善，但仍偏离J下常范围。 与给药前相比：R时间缩短，角a增大，K时问缩短，MA值无明显变化。血 栓弹力图的参数改变与rFVIIa的临床疗效有相关性。血栓弹力图的参数改变与 rFVIIa剂量有相关性。 6 凝血酶生成曲线各参数值在rFVIIa给药后的有一定改善，但仍偏离正常范围。 与给药前相比：延迟时间、达峰时间缩短，ETP、峰值增大。凝血酶生成试验 的参数改变与rFVIIa的临床疗效有相关性。 7 患者的血栓弹力图和凝血酶生成实验结果之间存在个体差异。 研究结论： l rFVIIa对于抑制物阳性血友病患者的急性出血事件有良好的止血效果。rFVIIa 用于抑制物阳性血友病患者围手术期的止血治疗安全且有效。rFVIla用于遗传 性因子VII缺乏症患者的急性出血事件仅需小剂量(26¨g／l(g)即可达到满意的 止血效果。 2 抑制物阳性血友病患者对rFVIIa的临床反应存在明显个体差异。造成这种差异 的原因尚不清楚。 ． 3 4 TGT能反映出rFVIIa用药后凝血酶生