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第四章 反义核酸与核酶 反义药物 主要内容 反义核酸和反义技术 反义核酸(antisense nucleic acid) 是一段与靶基因的某段序列互补的天然存在或人工合成的核苷酸序列 它可通过碱基配对与细胞内核酸特异结合形成杂交分子，从而在转录和翻译水平调节靶基因的表达，具有合成方便、序列设计简单、容易修饰、选择性高、亲和力高等特点 反义核酸技术（antisense nucleic acids technology) 是根据核酸杂交原理设计的，以选择性地抑制特定基因表达为目的的一类核酸研究新技术 包括反义RNA(asRNA)、反义DNA(asDNA) 、核酶(Rz) 反义核酸的基本原理 绝大多数DNA由两条碱基互补的单链组成，生物信息以核苷酸不同排列顺序编码在DNA链上，基因组形成单顺反子结构 在DNA双链上被转录为RNA的链为正义链，与其相对应的链为反义链 精心设计一段寡核苷酸与正义链互补，一般由7到30个核苷酸组成，将会阻断基因转录；或将含有反义序列的载体导入细胞内，干扰特定基因表达 利用这一原理可以在基因位点、前体mRNA、 mRNA及蛋白水平，通过干扰特定基因功能限制细胞增殖、分化和凋亡 反义基因治疗 DNA DNA