18第二十一章实验性研究.pptVIP

实验组 有效应 (干预组) 观察对象 无效应 (随机分组) 有效应 对照组 无效应 实验设计三原则：对照、随机、重复。临床试验设计的四原则：对照、随机、重复、盲法。 第一节 临床试验 临床试验不仅是药物和其它疗法在正式常规应用之前的最后人体应用试验，还是所有针对临床病例的试验的总称。 第二节 社区试验 社区试验也属于实验性研究，又称社区干预试验。 社区试验大多数针对健康人群的一级预防干预，防止疾病发生；也有部分是针对病人的三级预防干预，减少后遗症、致残和死亡。 一般指标有发病率、致残率、死亡率等。 特殊指标有效果指数和保护率。 保护率和效果指数属于流行病学效果评价指标，一般要求保护率50%，效果指数2才可在人群推广。 * * 第二十一章 实验性研究 实验性研究（experimental study）是将研究对象随机分为实验组和对照组，以研究者人为控制的措施或某因素给予实验组研究对象，而不给对照组研究对象该措施，然后进行追踪观察，并比较两组研究对象的结局，以评价该措施的效果，或该因素与某病的关系等。 例：甲氰米胍治疗严重十二指肠溃疡（胃镜确诊；反复发作；符合手术条件）双盲试验。 P0.05 可以认为甲氰米胍治疗严重十二指肠溃疡有效。 实验性研究主要由研究因素、研究对象和效应指标三个部分组成，此即实验性研究的“三要素”。 一、研究因素 （一）研究因素的性质 研究因素可以是生物的、化学的、物理的、生理的、遗传的、心理的 、行为的、社会的等等因素。 （二）研究因素的强度 即所使用的药物或措施的总量、次数、每次的剂量、疗程的数量等。若研究对象本身的某些特征作为研究因素，也有与强度相类似的问题。 （三）研究因素的实施方法 按统一标准进行实验。 二、研究对象 根据研究目的不同，所选择研究对象也不同。 （一）按统一标准选择研究对象 （二）选择研究对象注意其代表性 （三）选择容易观察到结果的敏感研究对象 （四）足够样本量的研究对象 三、效应指标 （一）效应指标的要点 指标的关联性、指标的客观性、指标的灵敏性、指标的精确性和指标的特异性。 （二）指标的分类 （三）指标的数量 根据研究目的以及目前医学发展水平而定。 一、对照 设立对照是比较的基础。必需有对照（control）才能确定处理因素与实验效应。 常用对照有空白对照、实验对照、标准对照、自身对照、相互对照、历史对照等。 二、随机 即总体中的每一个观察单位都有同等的机会被选入到样本中，或每一个观察单位都有同等机会被分配到实验组和对照组中。常用随机抽样方法有单纯随机抽样、系统抽样、分层抽样和整群抽样。 三、重复 为避免将偶然现象当作客观规律，需有足够的观察样本含量。 1、明确研究目的 2、确定研究对象和范围 3、确定合适的研究方法 4、确定观察指标 5、确定研究对象的样本大小 6、确定抽样方法 实验设计的基本步骤： 7、设立适当的对照 8、随机化分组 9、确定研究期限 10、明确研究时间与步骤 11、资料的统计分析方法 12、组织领导与经费预算 一、临床试验基本步骤与方法 （一）确定研究内容 （二）确定研究对象 1、要有严格的、公认的诊断标准或有充分的诊断依据 2、研究对象要能够代表该病患者的总体人群情况 3、被选择的对象应该在研究中受益 4、研究对象的依从性要好 5、研究对象要有足够的数量 6、应选择预期发病率高的人群作为研究对象 7、应选择产生副作用小的研究对象 （三）样本大小 （四）随机分组 （五）设立对照组 1、设立对照组的意义 2、设立对照组的方法 空白对照、自身对照、相互对照、标准对照、配对对照、实验对照、交叉对照等。 空白对照常用安慰剂对照。交叉对照注意必须有足够的洗脱时间。 （六）使比较组间条件齐同 1、对照组与试验组的基本条件要有均衡性 2、两组成员的易感性要有可比性 3、两组的评价指标、诊断标准、措施等各方面都必须一致 4、对两组的观察应同样重视 5、最好用“双盲法”处理试验组与对照组 （七）确定效果观察指标 1、短期临床效果观察