抗肝癌新药研发风险管理研究.pdf

摘 要 肝癌是世界上第三大死亡癌症，是我国第二大发病恶性肿瘤。治疗肝癌的药 物较少，近些年，FDA 仅批准了索拉非尼作为肝癌治疗药物，这也说明肝癌药 物研发存在众多风险。本文在肝癌特征分析及相应药物研发现状分析的基础上， 提出了目前抗肝癌药物的研发风险。采用调查问卷的形式，针对不同人群及这些 风险因素，提出相应对策，在此基础上设计了关于研发风险的系统软件，用以评 价新药的研发风险，并对目前在研的药物进行了初步的风险评估。 抗肝癌新药研发是一个复杂而动态的过程，通过调查问卷的形式，发现在研 发阶段，技术创新能力、技术平台、技术寿命、生产操作人员的水平、药物筛选 决策、信息沟通、融资风险和人才风险呈现发生概率大，影响程度大的趋势；在 生产阶段原料供应和工艺设备风险占主要地位；在新药销售阶段市场占有率、竞 争对手、商业运作和不良反应风险则起着决定作用。 采用加权分析结合主成分分析的方法对新药研发的风险进行了量化分析，提 高了分析的准确性。主要从环境、技术、生产、决策、财务、管理、市场七方面 提出抗肝癌新药研发项目的风险应对策略。通过对抗肝癌新药研发现状的分析及 风险评估等，最终设计了抗肝癌新药研发的风险管理流程。发现在创新药物的研 发阶段，技术创新能力、技术服务平台、药物筛选决策等风险呈现发生概率大， 影响程度大的趋势，是企业在新药品种开发前需要优先要考虑的因素。 鉴于创新药物研发阶段的风险评估在整个新药品种研发阶段中处于至关重 要的地位，设计并创制了创新药研发评估系统，并对在研的5 种新药，通过研发 人员定期提交的文本材料，采用自动评估与领域专家选择性审核方式确定研发品 种的进展情况。结果表明，抗肝癌药物CT102、中药5 类抗癌新药白头翁皂苷及 其制剂的研发成果优异，可在后期加大资金资助力度；SL01-一种吉西他滨前药， 靶向抗肿瘤一类新药NX125 两个项目进展顺利，应进一步加强实时跟踪；辽东 楤木叶总皂苷胶囊抗肿瘤新药项目课题的进展明显落后于其他类似课题，经过系 统评估，此项目有必要及时中止，以进一步降低风险。 关键词： 肝癌，新药研发，风险管理，加权分析，主成分分析 万方数据 ABSTRACT Hepatocellular carcinoma (HCC) is the third leading cause of cancer-related mortality globally and the second most frequentlydiagnosed cancer in China. However, there are few drugs for treatment of liver cancer and sorafenib is the only one approved chemotherapy drug by FDA, which show many risks for the research and development (RD) of anti- liver cancer. Based on the characteristics of hepatocellular carcinoma and the analysis of the status of the current anti-liver cancer drug, we raised the risks of the research and development of anti-hepatoma drug. We