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为什么要做临床实验？ 提问者：明明是我?浏览39次 临床试验是什么？为什么要做临床试验？ 回答者：科学公园2014-05-13 最近有网友认为自己拥有了对付某种疾病“效果特别好”的治疗方案，他愿意通过打赌来证明这套方案胜过临床上普遍采用的治疗方案。但是，必须明确指出：现代临床医学已经提供了一整套判断治疗方案是否有效的客观评估方法，虽然方法还在不断完善，但在任何时候，打赌肯定是被排除在这套评价体系之外的。 现有的药物疗效认定标准对新问世的治疗方案（包括新药）有着高达999‰以上的“恐怖”的淘汰率。这套标准是所有临床工作者（包括中国医学专家在内）对疾病现象的认知和总结。在它出现和获得认同的过程中，无数的科研工作者、医生乃至病人付出了巨大的代价。因此，在讨论一种药物是否有效之前，必须明确一些最重要的问题：什么叫做有效、如何判断有效。 试图采用各种方法去治疗疾病，是人类的本能。进入文明时代以来，人类作为一种具有自由意识的理性生物，对各种疾病的认知和斗争就伴随着人们对自然界认识的加深而不断深化。除了与天斗，与地斗，还要主动采取各种方法来与疾病斗——从最早的咒语、符箓、圣水、跳大神，到稍后的各种以放血、草药为主的传统治疗体系，都反应出各民族祖先掌握自己生命的愿望。考察世界各文明古国的医学史就会发现，在相当于中国战国至西汉时期（公元前五世纪至一世纪）的约五百多年间，世界各国都开始建立起了一套有别于纯巫术的自有医疗体系。比如公元前五世纪，古希腊的希波克拉底（公元前460-前377年）提出了著名的四体液学说；公元前一世纪，古印度的阿育吠陀医学体系出现了经典医学著作《遮罗迦集》（Caraka Samhita）与《妙闻集》（Susruta Samhit），而此时的中国则有了《黄帝内经》。 但是，考古学和历史学发现，在近似的营养条件下，世界各文明古国的人均寿命都差不多。现代医学出现前世界各地的人类平均寿命通常都在30-40岁内波动，如果发生了战争和饥荒就会降到20来岁甚至十几岁。这说明，尽管人类在漫长的历史中发展出了无数相似的医疗体系，但这些体系对于人均预期寿命却没有什么影响——用不同的方法治疗或者不治疗，其结果都差不多。人均寿命真正的快速增加，则是现代公共卫生体系建立之后的事情了。 随着时间推移，遵循不同医学理论的人惊奇地发现，对于同样的疾病采用完全不同的治疗方法，有可能获得类似的结果（安慰剂效应）。希波克拉底本人还提出了一个很重要的观察原则：如果不知道疾病发生的真实原因，不妨让病人休息，呼吸点清新的空气，再喝一点淡啤酒，很多时候人体就会自发地从疾病中恢复过来（自愈）。非常遗憾的是，对刚刚开始使用抽象思维工具的人类来说，要想对人体健康这种复杂的问题直截了当地得出靠谱的结论，那实在是太困难了。几乎所有文明古国的早期医学文献的总结者，或多或少都会面临一个重要的难题——如何判断治疗方案是否有效。 怎样判断一种治疗方案（药物）是有效的？最为普遍、最为简单的回答就是，如果吃了某种药物之后疾病好了，那么这种治疗就是有效的。且慢，请注意，这种初级认识里蕴含着一个非常重要的、未经证明的预设：生病就要吃药（这里当然指有效的药），吃了（有效的）药病才会好。 这个预设里包含两方面： 一、“生病”是“吃药”的充分条件——生病就得吃药，不生病可以吃药也可以不吃药。 二、“吃了有效的药”是“病好”的必要条件——不吃有效的药病一定好不了，病好了一定是吃了有效的药，病没好一定是没吃有效的药或吃的药无效。 对于一，我们要问：任何病都需要吃药吗？不生病需要吃药吗？科学的回答是：自限性疾病即通常所说的可以自愈的病是不需要、也不应该吃药的；绝症晚期即无可救药的疾病，除了镇痛和缓解症状外也不需要吃药。不生病更不需要吃药，因为“是药三分毒”；所谓“亚健康”、“治未病”都是骗人的噱头和骗子的忽悠；预防某些疾病，除了疫苗别无他法。 对于二，“不吃药病就不会好”、“病好一定是因为吃了药”吗？上面说过了，自限性疾病不吃药也会好，而病情的个人体验还和心理因素密切相关，所以某人的病是否好转不能证明药是否有效。“病没好一定是药物无效”吗？病情有轻重，药物需对症；起效有快慢，好转需时间——除了剧毒的药物，一般都不会出现立竿见影的疗效。所以，病究竟是治好的，还是自己慢慢好的，这个问题无法依靠直觉来进行准确判断，也不能由医生、病人、旁观者、路人甲的个人体验为准。 由此，我们判断一种特定的治疗方案（或药物）有效性的基本标准必须是：通过特定治疗方案在统计学上让患者获得更长的寿命、更高的生存质量，或者在不降低寿命和生存质量的情况下花费更少的资源。 寿命更长，生存质量更高，卫生资源花费更少，三个“更”字意味着我们需要对新旧治疗方案的各种结果进行比较。要比较就需要对照，于是对照组的设立就成为了判定治疗是否有效的最重要步骤