7试验设计解析.ppt

临床试验设计 主要内容 临床试验设计的原则 临床试验设计的内容 常用的设计方法 各期设计要点 样本含量的估计 判断一致性评价 多个四格表的联合分析 复 习 统计研究包括那几个步骤？ 统计分析：统计描述与统计推断 推断包括： 总体参数估计 假设检验 定量资料的假设检验 t 检验： 单样本（总体均数与样本均数比较） 配对t 检验 成组比较的t检验 方差分析 秩和检验 分类变量的统计分析 二项分布 Poisson分布 检验 假设检验的步骤 1. 建立检验假设 无效假设 备择假设 检验水准 2. 计算统计量 3. 作出结论 统计学结论和专业结论 建立假设检验的依据是什么？ 必须根据研究的目的、变量的类型等因素加以确定； 试验开始时应有一个周密的设计。 统计研究设计 设计又可根据对研究对象是否进行干预分为： 调查研究：客观地反映事物的实际情况，未加任何 干预措施。 实验研究 ：根据研究目的主动加以干预措施，控制 非试验因素的干扰，回答研究假设所提出的问 题。 实验研究设计 根据研究对象不同又可分为 动物实验研究(animal experiment design) 以实验动物和实验样品为对象 临床试验(clinical trial design) 以人为对象 案例14-1 “硝普钠、多巴胺、多巴酚丁胺联合治疗难治性心力衰竭”对59例难治性心力衰竭按血压高低分为A、B组，在原始治疗基础上，给予硝普钠、多巴胺、多巴酚丁胺联合治疗。结果：A组有效率为86.7%，B组有效率为65.5%，A组有效率显著优于B组(P0.05)。据此认为“硝普钠、多巴胺、多巴酚丁胺联合治疗难治性心力衰竭有良好的效果，治疗中观察到血压高的心衰比血压低或正常的心衰控制效果好”。 问题： （1）该研究是否设立了对照组？若有，为何种对照？ （2）采用该试验设计能否达到研究目的？ 案例14-2 “消溃止痛汤治疗消化性溃疡疗效观察”一文，作者拟对病例进行随机分组，“两组病例的选择采用双盲法，每3位患者中前2位为治疗组病例。后1位为对照组病例”。治疗组：用消溃止痛汤；对照组：服用雷尼替丁胶囊。结论：治疗组疗效明显优于对照组。 问题： （1）该研究的分组是否贯彻了随机化原则？ （2）该研究能否实现双盲？试述其原因。 案例14-3 “中西医结合治疗急性支气管肺炎31例疗效观察”一文，观察病例62例，随机分为2组。对照组31例，采用西药常规治疗，根据病情选用药物；治疗组31例，在对照组治疗基础上，加中药达原饮加减方治疗。结果：治愈率治疗组为87.1%，对照组为64.5%，差异有显著性(P0.05)结论：中西医结合治疗急性支气管肺炎疗效确切。 问题： （1）该设计有无对照？如有，属何种类型？ （2）该设计的治疗组与对照组的设置有无不妥？若 有，存在的主要问题是什么？ 案例 14-4 “壮医目诊诊断消化性溃疡120例观察”一文，对电子目镜确诊的120例消化性溃疡患者进行目诊，确认的阳性例数为97例，故结论为：壮医目诊与电子胃镜的诊断符合率高达80. 83%。 问题： （1）该设计有无对照？如有，属何种类型？ （2）该结论有无不妥？若有，存在的主要问 题是什么？ 案例14-5 “注射用头孢他啶治疗肺癌术后感染的临床对照研究”一文，采用随机平行对照试验的方案，对甲、乙两厂生产的注射用头孢他啶治疗肺癌术后感染的疗效进行比较，其中实验组(甲厂)100例，对照组(乙厂)100例，结果实验组和对照组有效率分别为96%、93%，经检验，二者无显著性差异(P0.05)。结论认为二者临床疗效相似。 问题： （1）该文所用假设检验方法是否正确？其计算 有无错误？ （2）该文结论是否正确？若要得出此结论，应 采用什么样的统计方法？ 临床试验的特点 以人为试验对象 对干预措施进行前瞻性的追踪研究 整个试验过程易受多种因素影响，可能会对试验结果