guan胞与基因治疗.ppt

基因治疗 一、基因治疗的概念及遵循原则 二、基因治疗的程序 三、基因治疗的策略 四、基因治疗的临床应用 五、基因治疗的问题与前景 基因治疗的概念 定义：向靶细胞或组织中引入外源基因DNA或RNA片断，以纠正或补偿基因的缺陷，关闭或抑制异常表达的基因，从而达到治疗的目的。 出于伦理、安全性和技术性的考虑，现在多是针对体细胞的治疗。 基因治疗常采取： (1)基因置换(gene replacement) (2)基因修正(gene correction) (3)基因修饰(gene augmentation) (4)基因失活(gene inactivation) 基因置换 基因置换(gene replacement)：是指将致病基因整个地被有功能的正常基因所置换，使致病基因永久地得到更正。但操作难度大，有伦理学问题。 基因修正 基因修正(gene correction)是指将致病基因的突变碱基序列得以纠正，而正常序列部分予以保留，使突变的致病基因恢复正常功能。即使致病基因的突变序列纠正为正常序列（用碱基点突变技术）。 基因敲除knock-out :使基因组中某个/某几个基因或基因的顺时元件产生缺陷，从而在突变体内丧失正常的功能，来探测这些基因或元件原来在体内的功能。 基因敲入knock-in ：在个体的基因组中定点加入了某个/某几个基因或基因的顺时元件，使之表达或发挥作用，从而