分子生物学12-3基因治疗.pptVIP

基因治疗的原理 与研究进展 基因治疗分类 体细胞(somatic cell)基因治疗 生殖细胞(germline)基因治疗 只限于某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代 一、基因治疗的概念 狭义的概念 　　指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的 广义的概念 　　指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。 二、基因治疗的总体策略 　　(一)基因矫正 　　纠正致病基因中的异常碱基，而正常部分予以保留。 　　(二)基因置换 　　指用正常基因通过同源重组技术，原位替换致病基因，使细胞内的DNA 完全恢复正常状态。 　　(三)基因增补 　　把正常基因导入体细胞，通过基因的非定点整合使其表达，以补偿缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增强，但致病基因本身并未除去 　　(四)基因失活 　　将特定的反义核酸(反义RNA、反义DNA)和核酶导入细胞，在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达，而实现治疗的目的。 　　(五)“自杀基因”的应用 　　在某些病毒或细菌中的某基因可产生一种酶，它可将原无细胞毒或低毒药物前体转化为细胞毒物质，将细胞本身杀死，此种基因称为“自杀基因” 　　(六)免疫基因治疗 　　免疫基因治疗是把产生抗病毒或肿瘤免