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题目：ALS的治疗和希望-从科学研究到有效治疗 目录： ALS治疗方法和进展 试验的类型、设计和问题点 令人兴奋的ALS新治疗方法 干细胞 家族型ALS的治疗 新药物 最新进展1、对ALS认识的进步 2、一个已经批准的药物：力如太和其他正在试验中的药物 图例：药品试验数量表（按每5年分类） 12个目前NEALS正在进行的药物实验 哪些因素提升成功的机会？ 药物具有科学理论基础 正确的药动力和药效信息 合适的剂量 早期可以衡量的输出 有效的实验设计 取决于试验目的和样本容量 药品研发的三个阶段？ 第一阶段：10-30人参与，发现药品的安全性、药物代谢动力、healty vs patient population 第二阶段：100-200人参与，进一步验证从长远角度考虑的安全性、长期服用的药物代谢动力、实验数据和试验目的比较、实验多种剂量，至少要有一种剂量应该接近最高使用量 第三阶段：400-700人参与，确定药品治疗的有效性 一些实验术语？ 单盲：分组只对患者保密 双盲：分组对患者和研究人员均保密 open-label：在实验的最后阶段，病人会被允许选择服用试验药物 首席研究员：项目负责人 研究协调人：负责协调实验的相关事宜 IRB：研究监督委员会，负责监控有病人参与的实验。 DSMB:数据安全监督委员会，负责通过监控实验数据来监控实验的安全性。 一些比较专业的内容，不便翻译，其中一部分关于一种药物KNS-760704的我将翻译另一篇更详细的文章 一些正在进行的很有希望的治疗方法 干细胞治疗 基因治疗 其他药物 正在从事干细胞治疗研究的公司/机构 NeuralStemNeuralStem BrainstormBrainstor TCA IPS cellsIPS cells 家族型ALS研究SOD1 头孢曲松的研究第一和二阶段试验取得的成果 第一阶段：2克和4克的剂量都符合标准：80% of subjects achieved trough level of 1 μM 第二阶段：2克和4克的剂量都是安全，有良好的耐药性，最普遍的AE(不知道是什么)被确定 根据数据安全委员会非盲数据回顾，4克被确定为第三阶段实验的剂量 目前三期实验在美国和加拿大的66个站点接受参与实验者 实验站点和联系人信息，请登录 两个正在进行中的增加肌肉力量的实验 CytokineticsCK CK-2017357（详细情况请见另一个帖子） Acceleron(ACE-301) their own conditions to develop the correct road, the maximum to avoid investment risk, gain profit.(three) vigorously promote the brand. To establish brand awareness, awareness of the use of brand, brand value, brand acquisition performance, enhance the competitive strength. Concentrated manpower, careful planning, packaging and publicity of a number of unique, market influence and coverage of the brand, the implementation of key breakthroughs, to enhance the competitive strength, walking business road the competition of alienation and characteristics, the pursuit of stability and development of the market.(four) to promote the integration of resources. To further broaden their horizons, effective integration of resources within the group, the city resources, other industries and regional resources, mutual trust, mutual benefit, seeking win-win principle, in the framework of national policies and regulations, strict inspect