药物设计答案(总).docVIP

作 业 第二章 1. 名词解释 ① 基于功能的途径 基于功能的途径是针对疾病所有的功能异常来进行药物设计，从而寻找能够将异常细胞功能调节回归到正常的化合物。 ② 基于机制的途径 针对药物的作用机制，以药物作用的靶点为基础，考虑药物与靶点的作用过程，通过靶向特异性的机制而产生作用，并要模拟药物在体内的吸收、转运和代谢等动态过程。 ③ 基于症状的途径 针对疾病特异性的症状或生理变化来进行药物设计，以期改善疾病的状态、达到治疗的目的。 ④ 药物靶点的内涵 药物作用的靶点是指具有重要生理或病理功能，能够与药物相结合并产生药理作用的生物大分子及其特定的结构位点。 ⑤ 基因敲除 该技术把编码目标蛋白的基因敲除，产生不再表达该蛋白的动物，研究该目标蛋白的功能，为靶点的特征提供很多有用的信息。 ⑥ 反义技术 反义技术是针对对待研究靶点的核苷酸序列，设计并合成与之互补的DNA寡核苷酸系列。 2. 简答题 ① 简述基于症状途径的药物设计的主要步骤。 a. 建立疾病的模型，模拟所研究疾病的某些症状； b. 进行模型的确证 利用临床上对该疾病有效的药物进行验证，以证明该模型的有效性； c. 化合物的筛选 若被筛化合物的药效比现有药物有所提高，或者两者活性相当，但被筛化合物的毒副作用小，则可作为先导物； d. 最后进行先导物优化 参考疾病模型筛选结果，考虑药动学性质和不良