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即复宁治疗难治性再生障碍性贫血的 总有效率近80% N=30 患者 (%) Di Bona E, et al. Brit J Haematol. 1999;107:330-334. 这是一个多中心研究,入组30名一线治疗(h-ALG+环孢素+G-CSF)无效的SAA患者,给予R-ATG (3.5 mg/kg/d *5d), 环孢素5 mg/kg, 口服 *6m, G-CSF 5 mg/kg, 皮下注射*3m。第一次和第二次治疗相隔151天。 即复宁治疗难治性再生障碍性贫血的 5年总生存率可达90%以上 93% 诊断后天数 生存率 (%) 0 365 730 1095 1460 5年 2190 2555 60 80 100 Di Bona E, et al. Brit J Haematol. 1999;107:330-334. 缓解患者血液学恢复 Di Bona E, et al. Br J Haematol 1999; 107(2):330-334. 血液学恢复 部分缓解 完全缓解 P值 患者 (n) 14 9 男性/女性 (n) 10/4 7/2 0.7 血红蛋白 (g/dL) 11.8 (9.7-15) 13 (11.5-15) 0.1 中性粒细胞 (×109/L) 1.3 (0.2-2.3) 2.1 (2-5) 0.0008 血小板 (×109/L) 58 (40-117) 140 (100-212) 0.002 一线至二线治疗时间 (天) 167 (58-226) 126 (89-361) 0.3 二线治疗至缓解时间 (天) 150 (23-377) 61 (14-196) 0.04 7/13例女性患者未获缓解,所有男性患者皆获得缓解 (P=0.0006) 至缓解时间 Di Bona E, et al. Br J Haematol 1999; 107(2):330-334. 至缓解时间 完全缓解患者 (n=9) 61天 部分缓解患者 (n=14) 150天 P=0.04 时间 (天) 200 100 0 0.0 0.2 0.4 0.6 0.8 1.0 缓解患者比例 300 400 OS Di Bona E, et al. Br J Haematol 1999; 107(2):330-334. OS (%) 总体 (N=30) 93 缓解患者 100 未缓解患者 71 P值 0.01 时间 (天) 1095 1460 1825 2190 2555 730 365 0 0.60 0.80 1.00 总生存概率 支持即复宁作为h-ALG治疗失败的SAA患者的二线治疗,其极佳的生存率可将非血缘供者的骨髓移植推迟为三线治疗 即复宁用于复发/难治性SAA患者 Scheinberg P, et al. Br J Haematol 2006; 133(6):622-627. 回顾性分析 复发/难治性SAA患者 (N=43) 不包括先天性AA 既往h-ATG方案治疗后未获缓解或复发 即复宁3.5mg/kg/d×5 环孢素A 10mg/kg/d po D1起,维持血药浓度200–400ng/ml至 少6个月 评估疗效 血清病预防:口服泼尼松;预防卡氏肺孢子虫:喷他脒 患者基线特征 难治性AA患者 (n=22) 复发AA患者 (n=21) 男性/女性 (n) 14/8 12/9 SAA/VSAA (n) 16/6 15/6 中位一线至二线治疗时间 (范围,天) 205 (57-2024) 770 (414-3968) 中位年龄 (范围,岁) 31 (8-66) 42 (8-75) 成人/儿童 (n) 20/2 17/4 基线中位绝对中性粒细胞计数 (范围,×109/L) 0.205 (0.010-2.698) 0.555 (63-2518) 中位自复发至二线治疗时间 (范围,天) - 83 (1-3696) 缓解率 Scheinberg P, et al. Br J Haematol 2006; 133(6):622-627. n=19 N=22 N=21 n=20 n=15 n=19 OS:难治性SAA患者 Scheinberg P, et al. Br J Haematol 2006; 133(6):622-627. 1000天生存率:70% 时间 (天) 500 250 0 750 1000 0 25 50 75 100 总生存概率 OS:复发性SAA患者 Scheinberg P, et al. Br J Haematol 2006; 133(6):622-627. 1000天生存率:83% 时间 (天) 500 250 0 750 1000 0 25 50 75 100 总生存概率

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