基因工程17基因治疗试题.ppt

基因治疗 生物与食品工程学院 基因治疗 通过操作遗传物质来干预疾病的发生、发展以达到预防和治疗的目的。 疾病发病的分子机理 当代生命科学的研究方向之一 基因治疗 1.替换异常基因 2 调控异常基因 3 通过导入外源基因表达蛋白产物 基因导入人体的方式 1. 体外原位基因治疗 从人体取细胞-导入外源基因-输回人体 安全、易控制、复杂、耗时 2. 直接导入体内 靶细胞选择 1. 局部注射 2. 外源基因的组织特异性表达 3. 靶向型载体 HIV中表达Tat激活蛋白 载体：缺失Tat、细胞杀伤基因 目前基因治疗的技术难题 基因治疗载体 1. 反转录病毒载体 正链RNA病毒 第一个用于人类的载体 整合 基因治疗载体 1. 反转录病毒载体 缺失结构基因、加载外源基因的重组DNA 提供包装蛋白的细胞系 只有一次感染能力的病毒颗粒 基因治疗载体 1. 反转录病毒载体 避免载体和协助细胞系重组成野生型病毒 删除或破坏LTR的启动子 基因治疗载体 1. 腺病毒载体 双链DNA病毒 安全、宿主范围广、易制备、背景清楚 基因治疗的策略 1. 上调或下调基因表达 2. DNA水平或RNA水平 RNA水平上调控，可以在不改变基因组的前提下完成，更安全。 基因治疗的策略 1. 反义寡核苷酸 2. 核酶 可以在特异核酸部位进行切割 2. RNA干扰 当细胞中导入与内源mRNA同源的双链RNA分子时，该mRNA