第6章基因药物治疗素材.pptVIP

第七章 基因药物治疗的现状及对策 罗建新 提纲 概述 基因药物作用对象 理想的基因药物靶标 研发基因药物的关键 mRNA结构靶点研究新技术 mRNA靶点的确认 概述 生物技术药物以人类体细胞的基因组、转录本组和蛋白质组三个层次生物大分子为目标，基因药物的研究主要针对致病基因的DNA和基因转录本mRNA两类生物大分子 1977年Paterson等首先在无细胞体系中用单链DNA与基因RNA互补结合抑制基因转录．随后Stephenson使用13个核苷酸的单链DNA反义抑制肉瘤病毒Rous sarcoma virus的复制，开创了抑制基因表达的基因药物研究方向． 基因为靶的药物研发的3种手段 同源重组基因剔除(knock-out) 与DNA或RNA作用的合成寡核苷酸 和DNA或RNA结合的其它分子 基因药物作用对象 致病基因 外源致病微生物基因 基因的核酸药物制剂研究开始于70年代中期，第一个反义核酸药 Vitravene于1998年和1999相继在美国和欧洲上市. 目前全球已有近30个药物和治疗方案进入临床试验，治疗病人总数已接近1000人，其中以癌症为首位，涉及炎症、糖尿病，心血管疾病和AIDS等病毒感染疾病． 核酸药物治疗靶基因 致病靶基因 癌基因、抑癌基因、生长因子及其受体、细胞信号转导系统功能分子、细胞周期调控物质、酶类等基因 外源致病微生物