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Genome engineering using the CRISPR-Cas9 system 前言 CRISPR-Cas9 发展历史 CRISPR-Cas9 结构，作用机制 CRISPR-Cas9 的构建 CRISPR-Cas9 的应用 前言 自2012年以来，研究人员常用一种叫做CRISPR的强大“基因组编辑”技术对生物的DNA序列进行修剪、切断、替换或添加。最近，美国约翰·霍普金斯大学医学院的科学家证明，这一系统还能精确有效地改变人类的干细胞。研究人员指出，这一发现简化了对诱导多能干细胞（iPSCs）的修改和定制，有望更快在治疗上取得成果，开发出用于疾病研究和药物测试的模型系统。相关论文在线发表于最近的《分子治疗》上。 CRISPR来自微生物的免疫系统，这种工程编辑系统利用一种酶，能把一段作为引导工具的小RNA切入DNA，就能在此处切断或做其他改变。以往研究表明，通过这些介入，CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比TALEN（转录激活因子类感受器核酸酶）等其他基因编辑技术更高。但最近研究发现，虽然CRISPR有许多优点，在人类癌细胞系列中，它也可能产生大量“误伤目标”，尤其是对不希望改变的基因做修改。 近年来随着人类基因组测序的完成和全基因组测序技术的不断发展，复杂基因组中未知基因功能的探索对生物学的定点研究、临床医学及基因治疗都有着不可替代的作用。长期以来，