7_第七讲统计课件.pptVIP

一、统计在临床研究中的意义 临床研究中需测试PICOT指标,用以反映 临床与健康状态； 研究/干预结果的形式； 定量测试系列指标必然有各种数据，真实性需要科学判断，数据处理需要有关统计学方法。 设计阶段(根据研究目的与资料特点，预设统计分析方法，确定临床指标；同时进行样本含量估算) 实施、资料收集与整理阶段： 用相应统计分析方法,评估质量控制效果； 检查数据资料的完整性、失访与原因统计 检查极端值与异常值,分析原因与正确处理 分析资料阶段：检查资料是否满足预设统计方法的应用条件，选用统计学方法。 二、临床研究中相关数据采集 （一）、临床研究指标及时点的确定 1、观察测试指标的主要类别 临床/生物学指标：病死、复发率、残疾、生化等 生存质量及其相关指标：HRQL、DALYs QALYs-质量调整寿命年 经济学指标： 包括测试直接成本、间接成本等，用于疾病负担以及成本效果分析(CEA)、成本效益分析(CBA) 、成本效用分析(CUA)等。 2、指标设置应全面和重点兼顾 1）临床试验常设指标： 疗效指标 不良反应（副作用）指标 费用（临床经济学）指标 2）临床终点观察指标的数量设置应选择重点、有代表性指标：不能过多（对于大规模研究，指标过多往往不能保证质量） 。 特别是对于临床治疗性研究，终点指标设置：应考虑远期、短期效果指标相互搭配。 A. 远效指标：如生存率、复发率。多为计数资料，直接客观，但随访时间较长，若依从性低，会出现大量失访。 B. 短效(中间指标)指标：多为计量资料/敏感性强。（骨质疏松与骨折） 3、选择测定次数与时点 临床指标测量时间与次数确定：效应量变化特征曲线。 高血压患者药物预防心梗或死亡 观察期 NNT 轻度高血压 5.5y 128 重度高血压 1.5y 3 高血压患者药物预防心梗或死亡 观察期 NNT 轻度高血压 5.5y 128 重度高血压 1.5y 3 时间矫正（假设其每年发生率是一致的） NNT矫正=NNT观察时间X（观察时间/矫正时间） NNT1.5=128X（5.5/1.5）=470 质控应体现在数据收集、整理、数据分析等不同阶段 。如常用手段： 培训记录员与调查员，提高依从性 盲法测量临床软指标 多个实验室标准样品平行试验/标准校验曲线 双输法录入数据 三、统计分析的基本内容 统计描述：反映样本结果的基本特征 统计图表：各类表格或图示 基本指标：均数、标准差、率、构成比 统计推断：样本推断总体参数 参数估计：95%可信区间 假设检验：差别（均数、率）推断；因果相关性推断。 计量资料--又称数值变量资料 计数资料--又称分类变量资料（二分类、等级资料、无序分类） （一）、计量资料的统计描述及结果表达 统计图表：各类图表（频数表、直方图） 统计描述 大样本随机对照试验资料中对于服从正态分布的可以用均数±标准差 资料为偏态分布，但服从对数正态分布的资料：可以用几何均数±标准差 对于其它不服从正态分布的资料：只能采用中位数和四分位间距表达。 正态性判断方法 判断资料是否服从正态分布，可用： 正态性检验 统计图表 均数与中位数 均数与标准差 医学专业知识判断 例 某地中毒与损伤的病死率与构成比 年度 发病人数 病死人数 病死率 构成比 相对比 1993 584 8 1.37 8.8 -- 1994 571 10 1.75 11.0 1.28 1995 714 12 1.68 13.2 1.23 1996 748 16 2.14 17.6 1.56 1997 942 21 2.23 23.0 1.63 1