肿瘤的基因治疗.ppt

第三章 肿瘤的基因治疗 一 基因治疗的概念 ◆通过分子生物学的方法将外源治疗基因导入靶细胞 并有效表达，达到治疗疾病的目的。包括以下方式： 基因校正或置换———基因打靶 补赏性基因治疗 非特异性基因治疗： 导入与致病基因无直接关 系的基因如细胞因子基因和自杀基因等 干扰性基因治疗： 如反义核酸治疗，包括反义 RNA/反义DNA，抗核酸，核酶，干扰RNA等。 一 基因治疗的概念 ◆ 第一个基因治疗的例子——伴有酶缺陷的 联合免疫缺陷症（1990，9，14， 9岁女孩） 缺陷基因——腺苷酸脱氨酶（ADA） DNA和 RNA合成异常导 致淋巴细胞特 别是T淋巴细胞受到抑制，引起免疫缺 陷症。 治疗：取出T淋巴细胞——体外培养增殖— ——导入正常的ADA基因并有效表达— ——输回患者体内 二 基因治疗的途径 ◆ 细胞介导的体外基因治疗（ex vivo gene therapy）如上例 ◆ 原位基因治疗（in situ gene therapy）直接向患病部位注射/喷雾治疗基因 ◆ 体内基因治疗（in vivo gene therapy） 关键是建立靶向表达载体和确定基因表达水平。 体外基因的基本程序 ---治疗基因的选择 -