肺巨噬细胞移植治疗摘要.pptVIP

肺巨噬细胞移植治疗 (PMT) GM-CSF：粒细胞集落刺激生物因子，能够刺激骨髓细胞对肺泡细胞的胞饮以及对面面活性物质的降解。GM-CSF受体即CSFR的缺陷或者GM-CSF抗体均可导致hPAP。 GM-CSF的受体为CSFR,CSFR由α和β链组成， 编码α和β的基因分别为csf2ra和csf2rb。 csf2ra和csf2rb突变 ? CSFRB表达缺陷 ? 阻断GM-CSF信号转导 ? 巨噬细胞对肺泡表面蛋白清除能力下降 ? hPAP 也就是说，hPAP患者肺泡血清中GM-CSF升高，而GM-CSF抗体为阴性 基因治疗简介 基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。基因治疗的特异性强，其药物本质为DNA，在体内表达为蛋白质，且基因治疗作用有持续性。基因治疗的策略有基因替代，基因修正，基因抑制，基因增强和免疫调节。 实验方法 实验过程简介 三种小鼠模型1）WT mice(wind type) 2)KO mice(Csf2rb-/-) 3)KO+PMT mice