实效研究：从概念到实践幻灯片.pptVIP

实效研究（Outcome Research）是临床非干预研究的统称，是在实际医疗环境下，对具体医疗干预和实际操作最终结果的评估。 “医疗干预”包括患者接受的所有医疗措施； “最终结果”包括人们能直接体会和最关心的医疗结果（如痊愈、生活质量、死亡），以及取得结果的付出（ 如时间、经费、生活能力等）；“实际医疗环境”则有别于评估新医疗技术或产品常采用的随机对照研究（RCT）中的“医疗控制环境”，是非干预环境。 1998年，美国医疗质量和研究机构（AHRQ）主任克兰西（Clancy） 将“ 实效研究”做了定论。 她指出 ，实效研究是对医疗措施最终结果的评估手段，且应包括患者对医疗措施的体验、对医疗手段预后及价值的评估。 实效研究旨在为医护人员、政府、保险机构及患者提供科学的医疗依据。 同是评估医疗结果，RCT是从医疗者角度评估医疗手段的“效果”（efficacy），真实世界实效研究（RWT）是从患者角度评估医疗措施的“效益”（effectiveness）。 实效研究是评估和提供医疗效益和质量的关键。 RCT是确定医疗手段有效性和安全性的标准方法，但RCT纳入的人群、诊治条件及检测内容同临床实践差距很大，所以其结论往往不适用具有不同特征的患者。实效研究是在 RCT 基础上提供实际临床操作依据的研究，同时为新的 RCT 提供方向 。 效果 效益 效率 RWT RCT 2009 年下半年，美国卫生署要求新医疗产品在被广泛使用或在老年医疗保险（ Medicare ）支付医疗费用前，具有同现有医疗手段效益比较的依据， 此即“ 对比性实效研究 ”（ CER ）的由来。  AHRQ 开始根据系统的回顾性研究总结并发布《给消费者、临床工作者及政府官员的研究报告》，对临床上常用、有争议或新上市的治疗或诊断方案进行比较， 以提供更多临床依据。 CER 是比较不同医疗手段效果的实效研究，旨在为医疗决策提供科学依据，包括以下步骤： ① 确定需要研究的医疗手段； ② 综合性分析现有临床依据； ③ 评估和确定现有依据同临床实践间的差距； ④ 设计采集新医疗依据的研究方案和分析用途（新RCT 或观察性研究等）； ⑤ 将研究依据有效传送给决策者（ 包括患者、临床医生、政府、医保机构）； ⑥ 将医疗手段比较结果传送给公众。 值得指出，过去比较两种医疗手段的研究通常要求用随机双盲方法，在通常所谓“阳性对照试验”中 进行 。但CER可在RCT 或非干预观察性情况下进行，研究依据主要有两个来源： ① 对现有研究结果作综合性回顾分析（系统分析）； ② 对某些医疗手段通过前瞻性研究进行比较。 影响医疗政策、和临床医疗评估 实效研究有多种模式，包括前瞻性和回顾性，如队列研究、登记研究、医疗档案研究、荟萃分析等。其运用也有很多方面，如评估地区性医疗标准差别、医疗指南执行情况、医疗手段效益差别、患者对治疗措施的体验、对政府或某医疗手段需付出的人力和财力效应。这些研究往往是多中心、大样本、需要多方合作，操作难度也很大。 影响临床指南或政策 美国 CMS 收集的回顾性数据分析显示：在心梗事件之后，只有21% 患者接受 β 受体阻滞剂治疗；而有近 60% 的患者接受钙拮抗剂，但文献并无钙拮抗剂降低心梗后患者死亡率作用的证据。分析同时显示，在服用 β 受体阻滞剂治疗的老年患者中， 心梗后死亡率降低 43% ，再住院率降低 22% ，而服用钙拮抗剂的相同特征患者中，死亡率增加一倍。 研究发表后，为促进心梗后 β 受体阻滞剂使用、停止钙拮抗剂 使用 ，美国心脏学会（ AHA ）对指南做了修改。 影响临床实践 血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）和血管紧张素Ⅱ 受体拮抗剂（ ARB ）都是常用降压药，同时用于稳定性缺血性心脏病或心梗后患者心血管事件预防。对何种患者较适用 ACEI 、 ARB 或 ACEI 联合 ARB 是否利大于弊 ，一直有争议。AHRQ在2010和 2011年分别组织系统性分析，比较 ACEI 和 ARB 在不同情况和不同患者特征时的效益，并发布详细报告，指出 ACEI 和 ARB 对治疗成人高血压疗效无区别，而对治疗稳定性缺血性心脏病，ACEI有较大益处，特别是治疗心梗后和心力衰竭患者。 该报告给临床医生直接和鲜明的依据， 许多医保机构也采用了这些研究结果 。 影响新药研发 2009年之后，欧美医药公司很快改变了新药开发和上市流程，以确保新药不仅有安全性和有效性依据，同时还有填补医疗需求、为患者带来现有治疗手段所不具备的价值 、或有额外经济效益的依据。 正如某全球医药公司资深临床研发部副总裁所说， CER以前是 FDA 批准上市之后的事，而现在是在展开二期临床试验时就须准备落实的计划。