分析中国“孤儿药”供给保障机制的问题.docVIP

分析中国“孤儿药”供给保障机制的问题 　　一、中国“孤儿药”问题 　　罕见病指在一定时期内患病人数少、发生概率低的疾病孤儿药又称“罕见病药”是指以罕见病为目标肩效预防、诊断、控制或治疗罕见疾病的法定药物、疫苗、诊断试剂等二因其拥有狭小的消费人群低回报的预期收益导致制药企业缺乏开发或经营的激励机制而成为医药行业中的“孤儿生这是其得名的由来二从经济学角度来看，“孤儿药”的供给本身是典型的公共产品”( Public Gaods)由于在市场经济环境下大多数的“孤儿药”的研发和制造都无利可图或利润微薄，因此，受资本利润原则控制的市场机制不可能自发地为罕见病患者提供有效的“孤儿药”供给二然而作为人类社会的一个重要组成部分绝对数量不小的罕见病患者群体获得药物治疗的权利不容忽视二对他们的关照体现了现代社会对弱势群体的爱护，同时也是人类社会应尽的义务二针对市场在“孤儿药”供给方面的“失灵”，就需要有另一种力量介入，以保障“孤儿药”的供给维护罕见病患者的权利二这种力量，集中表现为各国政府制定和执行保障“孤儿药”供给的政策与制度。 　　从罕见病患者的境况来看，罕见病患者长期处于被漏诊、误诊的被动境地，深陷无药可治或有药可治但无力医治的困境二由于罕见病患者的病情一般都比较严重，一旦他们难以获得“孤儿药”的治疗则很容易危及生命造成人间悲剧二这充分反映了“孤儿药”供给保障问题的迫切性和急迫性二然而从文献综述的角度来看，以往关于“孤儿药”的研究大多从医学角度成者从经济学角度进行问题的剖析，虽然也有一定的价值但对于确保现实中的“孤儿药”供给意义不大二而本文则是从制度和政策的角度出发探讨中国“孤儿药”在供给保障方面存在的问题力图为推动我国罕见病事业的发展做出应有的贡献。 　　二、中国“孤儿药”供给保障机制存在的问题 　　(一)政府的制度供给能力问题 　　罕见病患病人群相对较少，“孤儿药”市场需求相对较小而研发成本高与风险大并存存在投入与产出不对称、风险与收益不对等的弊端严重抑制药品生产企业研发的积极性形成“孤儿药”市场价格高、企业数量短缺的尴尬局面导致“市场失灵”现象产生因此需要政府提供有效的制度供给促进其发展。 　　1.缺乏配套有效的自主研发生产机制 　　当前我国政府制度供给能力不足具体表现为缺乏配套有效的自主研发生产“孤儿药”的机制表现为我国“孤儿药”使用主要仍依赖进口且引进困难使得许多罕见病患者不能得到及时有效的诊断和治疗加剧了医疗保障压力。 　　2.缺乏相匹配的激励制度 　　孤儿药的特殊性决定其开发面临着重重的困难，患者数量太小导致临床试验样本量少缺乏验证药品疗效和安全性的有效样本研究经费巨大;孤儿药”面临市场需求量小的问题，造成投入与回报的巨大差异研发成本难以回收孤儿药定价高患者难以负担二与此同时我国政府缺乏相匹配的激励制度去鼓励企业生产和研发“孤儿药”造成供给保障的动力不足。 　　3.“孤儿药”缺乏相应医疗保障 　　罕见病大多是疑难杂症，患者因长期治疗和服药而面i1高昂的医药费用支出月前我国鲜有罕见病被纳入医疗保险范围且保障水平不高，医疗报销比例有限二同时政府未将罕见病患者纳入社会救助范围，尚未专门制定针对罕见病患者及其家庭的社会救助及救济制度患者抗击疾病风险的能力很低难以促进罕见病的及时医治。 　　(二)公共政策支持系统的问题 　　1.缺少专项法律法规 　　中国目前还未设立与“孤儿药”相关的法律法规，以往政策中虽有部分倾斜但是支持力度明显不够二我国罕见病立法存在的空白区域及罕见病专项法律法规未列入立法范畴致使罕见病患者权益的保障缺乏明确的法律依据。 　　2.没有设立专门的管理部门 　　我国尚未成立专门的孤儿药管理部门，在拥有者市场独占权保护、大量研发资金资助、临床研究和新药报批相对时间较短等政策上未给予特殊国家政策优待二同时缺乏针对罕见病治疗研发药物上市的机制二对于海外上市的罕见病药，在引进上没有医疗机构监护措施药品进口也未设置快捷高效的绿色通道，导致自产药物乏与引进药物困难成为共同遏制“孤儿药”发展的制约因素。 　　3.未建立罕见病信息管理系统 　　罕见病信息管理系统，是对孤儿药的相关信息收集及基层医疗卫生机构收集的罕见病患者信息上报的平台二由于收集信息不能及时整理与发布，导致难以提高医务人员对“孤儿药”治疗相应罕见病的熟悉度极易增加因缺乏相关罕见病诊断信息和治疗用药信息而误诊的几率。 　　4.孤儿药供应管理体系不健全 　　罕见病用药方式的特殊性决定其特殊的供应模式我国尚未建立健全以医院为主导、政府为引导，指定药品生产企业专门供应确定医疗机构供给的“孤儿药”供应管理体系，政府、制