第十八章 遗传病的治疗课件.pptVIP

第十八章 遗传病的治疗 第一节 手术治疗 一、手术矫正 唇腭裂。 先天性心脏病。 二、器官和组织移植 家族性多囊肾、遗传性肾炎，肾移植。 重型地中海贫血，骨髓移植。 第二节 药物治疗 补其所缺，去其所余。 补其所缺： 垂体性侏儒，生长激素。 血友病A，凝血因子Ⅷ。 去其所余： 肝豆状核变性（Wilson病），铜代谢障碍，铜在体内堆积，青霉胺。 家族性高胆固醇血症，消胆胺。 第三节 饮食疗法 禁其所忌。 苯丙酮尿症，低苯丙氨酸饮食。 半乳糖血症，乳糖、半乳糖限制饮食。 第四节 基因治疗 基因治疗（gene therapy）:是指运用DNA重组技术设法修复患者细胞内有缺陷的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。 一、基因治疗的策略 直接疗法的基因修正（gene correction）和间接疗法的基因添加（gene augmentation）。 基因修正:在原位定点导入外源正常基因,代替有缺陷的基因,其目的是纠正有缺陷的基因