转化医学的发概展况展与望.docxVIP

转化医学的发展概况与展望阳洪波(Class 95)，朱院山(Class 77) 康奈尔大学医学院临床和转化医学科学中心和内科内分泌阳洪波，中南大学湘雅医学院95级六年制医疗系校友。分别于2004年和2006年荣获北京协和医科大学PhD和MD。现任北京协和医院内科讲师、主治医师，康奈尔大学医学院内科内分泌访问学者。朱院山，中南大学湘雅医学院（原湖南医学院）77级医疗系校友，于1982年获医学学士。 1992年获美国康奈尔大学药理学博士学位，在洛克菲勒大学完成博士后训练。现就职于康奈尔大学医学院，任康奈尔大学医学院“临床和转化医学科学中心”副主任兼中心实验室主任、内科副教授、内科内分泌实验室主任。一、转化医学产生的时代背景近半个多世纪以来，基础生物医学研究的巨大进步促成了医疗卫生事业的辉煌成就。基础研究促进了人们对于疾病的分子病理生理学机制的深刻理解，促进了疾病预防和个体化治疗的发展，大大提高了病人的生活质量。人类基因组图谱的绘制[1,2]是其中的重大突破之一，为人类发育学和生理学等多个领域提供了巨大的数据库，加速了生物信息学、蛋白质组学、结构生物学和基因治疗的进程。细胞病理生理学机制方面的研究大大拓宽了药物治疗的范畴。神经系统功能显像技术的发展则为大脑活动模式与精神状态之间的联系提供了全新的研究手段。评价病人生活质量的新技术和新方法为临床需要提供了更为精确的手段。这些重大的突破，对生物医学界产生了无法估量的深远影响。转化医学的宗旨是加速将各领域基础研究的突破性成果转化成临床上预防、诊断和治疗疾病的产品、方法和措施；同时深入社区、大力推广先进的诊断、治疗和预防措施，提高全民的健康水平。与此同时，我们也见证了临床医学领域的迅速发展以及卫生服务系统和医疗保障体系的建立和发展。临床医学方面，抗生素和抗感染药物的发明和使用，使得感染性疾病所致死亡率大大下降；各类安全有效的疫苗的研制和应用在传染性疾病的预防中发挥极大的作用；辅助生殖技术使得人类自然生殖变为可由技术干预和控制的过程；随着外科技术的突飞猛进，冠状动脉搭桥和器官移植手术成功地挽救了无数生命；随着材料科学的发展，血管再造、人工关节、人工椎体的性能也更趋完善；受益于物理化学和计算机技术的突飞猛进，医学影像学获得了令人瞩目的进展，正电子扫描（PET）、核磁共振成像（MRI）、计算机断层扫描（CT）、超声成像、心电图仪、脑电图仪等的发展和应用为疾病诊断技术带来了革命性的进展，与此同时，一些新的技术如分子影像学在不断涌现，影像诊断学的范畴仍在不断发展和扩大。为了让病人真正受益，基础生物医学研究成果必须迅速有效地进入临床研究，但是实现这一目标并非易事。美国NIH的一项调查表明，过去五十多年基础研究的成果只有10%左右转化成了临床诊断、治疗和预防疾病的产品、方法和措施；而发表在国际一流杂志如Science，Nature，J Clin Invest and J Exp Med具有重大防病治病的基础研究突破，多达95%的成果在发表20年后仍没有转化成临床预防、诊断和治疗疾病的产品、方法和措施[3]。由于研究平台和设施的分散管理、设备过时以及研究经费分配管理失衡等诸多原因，基础研究和临床研究越走越远，而长期以来在基础研究和临床工作之间起到桥梁作用的制药企业由于新药开发的高昂成本也心有余而力不足，以致基础研究与临床医学之间存在一个难以调和的转化鸿沟（translational gap），大大阻碍了医学研究为人民健康服务的发展。除非对当前的系统进行关键的改革，否则生物医学的进步很难为大众医疗保健体系服务。大量的基础科研成果还有待开发。如何实现二者之间的高效有机结合，已经成为迫在眉睫的课题。在这种情况下，转化医学的理念应运而生。将实验室的研究成果成功转化为服务于社区的临床实践正是转化医学研究的核心。为了实现转化医学的长期发展，必须将几个关键环节有机联系起来，包括不同研究机构、不同学科之间的合作，将基础与临床研究相结合，并实现其配套基础设施的全球性转化，提高诊断、治疗和预防水平，同时深入社区、大力推广先进的诊断、治疗和预防措施，最终实现将基础研究成果有效应用于社区临床服务的目标。二、转化医学的发展历程和现状近30来，转化医学的理念逐渐形成，但是直到近年来才真正成为生物医学研究领域的热点。2003年，美国国立卫生研究院的路线图（NIH Roadmap）将转化医学定位科研改革和提高医疗水平的关键举措。这一举措旨在将生物医学研究成果迅速有效地转化为可在临床实际应用的理论、技术、方法和药物，从而在实验室到临床（Bench to bedside）、实验室到公众健康（Bench to Public）之间架起一条快速通道 （图一）。它不是单向的，二是双向的、开放的，即基础研究给临床医师提供用于疾病医疗的新方法和新药物，而