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临床试验常用的设计方案 郑洪新 设计方案的分类（科学论证的强度、研究者能否主动控制试验因素） 一级设计方案—-论证强度佳 前瞻性随机研究 设对照组 研究者可主动控制干预措施 包括随机对照试验、半随机对照试验、组群随机对照试验、交叉试验等 二级设计方案 前瞻性 设对照组 研究者不能主动控制干预措施 包括前后对照试验、队列研究等 设计方案的分类 三级设计方案 多属回顾性研究 多设对照组 研究者不能主动控制干预措施 横断面研究、病例-对照研究、非同期随机对照试验等 四级设计方案—科学论证强度弱 叙述（描述）性研究 包括临床系列病例分析、个案总结、专家评述等 随机对照试验（RCT)设计 一级设计方案 前瞻性设计 采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象分配到试验组和对照组，然后接受相应的试验措施，在一致的条件和环境里，同步地进行研究和观察试验效应，并用客观的效应指标，对试验结果进行测量和评价的试验设计。 RCT设计模式 R 随机分配 试验效应时期 分析模式 RCT试验结果 随机对照试验结果分析四格表 结 果 + - 合 计 试验组 a b a + b 对照组 c d c + d 合 计 a + c b + d N RCT应用范围 主要是临床治疗性或预防性研究 在特定的条件下，也可用于病因学因果效应研究 还可用于非临床试验的系统工程 RCT的优点、缺点 优点： 1 可排除研究对象分组时选择性偏倚的干扰 2 研究对象诊断确凿 3 试验研究的同步性、条件的一致性 4 试验期间的一致性 5 研究结果在研究结束时方可获得 6 增强研究结果的组间可比性 7 增强研究结果的统计分析效能 缺点： 1 研究费时、人力与财力支付较大 2 单个RCT研究的结果，仅限于合格的被研究对象 3 安慰剂的不恰当应用，某种有害致病因子主动暴露于人体，有悖医德 RCT设计的质量评价 随机对照的可靠性和隐匿性处理 是否为盲法干预和观测 诊断标准是否正确，纳入标准及排除标准是否合适 样本量的估算是否合理 改善患者依从性及其处理措施是否具体可行 统计学方法的选择和应用是否合理 交叉试验 一级设计方案 前瞻性设计 对两组受试者使用两种不同的处理措施，然后将处理措施互相交换，最后将结果进行对比分析的设计方法。 交叉试验的设计模式 有效 有效 甲组：试验 对照 措施 无效 措施 无效 Ne—R ？ 有效 有效 乙组：对照 试验 措施 无效 措施 无效 治疗期 洗脱期 治疗期 交叉试验的结果分析本