1、付小兵再生医学成果转化的几个重要问题--付小兵院士1.ppt

再生医学成果转化的几个重要问题 解放军总医院 基础医学研究所所长 付小兵 一、为什么再生医学研究一直受到各国科学家们的高度重视？ 再生医学是研究机体在正常情况下的发育、组织结构特征与功能、受创后修复与再生发生机制、寻找有效的方法，以促进机体自我修复和再生，或构建出新的组织和器官，最终改善或恢复受损组织和器官结构与功能的科学。 由于组织再生这一重大科学问题理论上的突破和临床治疗创新技术与方法的建立，对截瘫、创烧伤修复、器官移植、肿瘤切除、老年性痴呆和先天缺陷等所造成的组织器官损伤以及缺失等带来的巨大治疗作用，近年来受到各国科学家们的高度重视并竞相开展研究。 从人类诞生开始，在从事生产与生活过程中组织受伤后就存在自发的修复与再生过程。 20世纪80年代以来，科学技术的发展和现代高新技术在生物医学领域的应用，不仅给再生医学注入了新的活力，同时也对再生医学的发展提出了更新更高的要求，即人类要真正实现高等动物受创后组织结构和功能的完全修复和再生。 美国Science和Nature等许多知名杂志多次出专辑介绍再生医学的需求和发展。Science杂志高级编辑Davenport RJ认为，21世纪的再生医学研究与20世纪抗生素的发明具有同等重要的意义。 再生医学与生物学、基础医学、临床医学等许多领域密切相关，再生医学的发展将有可能整体推动生物医药产业发展和带动相关学科进步。美国、日本和欧洲已经把再生医学作为优先发展领域。 最近，美国奥巴马政府解禁胚胎干细胞研究以及英国布朗政府对干细胞研究的重视和支持表明，国际上新一轮干细胞与组织再生的研究竞争正在兴起。 同样，再生医学也将为进一步提高我国医疗水平，改善人民生活，为我国工程科技在未来30～50年的发展提供重要契机。 二、我国再生医学的发展现状 总体来说，我国再生医学的基础研究和临床治疗与国际领先水平的差距不大，在某些方面有我国自己的特色和学术优势，体现在以下几个方面： 1、国家对干细胞和再生医学相关领域给予高度的重视。 2003年国家科技部和卫生部联合制定了《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》，明确规定我国支持治疗性克隆研究。在相关政策的指导下，国家“973”计划等对干细胞、治疗性克隆、组织工程技术与产品、再生医学相关评价体系等进行了资助。“十五”期间资助约1.5亿元。 2、我国再生医学基础研究有较好的基础。 包括建立了国家干细胞工程中心，胚胎干细胞建系、iPS全能性的确证等，某些方面已具有特色和获得国际同行的高度评价。 3、组织再生的临床应用独具中国特色。 如组织工程人工皮获得SFDA批准用于临床，细胞用于下肢缺血性疾病循环的重建，病例超过1000例，利用自体成体干细胞再生受创皮肤汗腺的初步临床研究，以及采用干细胞治疗脊髓损伤等难治性疾病等，都得到了国际同行的高度关注。 4、已经有一批从事该领域相关基础研究和临床治疗的专门人才。 据统计，全国与再生学科相关的两院院士约有10人，国家杰出青年基金获得者和长江学者约20人左右。 5、初步建成了若干个重要研究基地。 如位于天津的国家干细胞工程研究中心，北京中科院动物所，重庆第三军医大学和北京解放军总医院有关皮肤组织损伤修复与再生的基础和临床基地等。 三、加快再生医学成果向临床应用的转化有何重要意义？ 加快再生医学成果向临床应用的转化是国家的重大需求。我国每年需再生医学手段治疗的疾病涉及上亿人，包括平时的创烧伤、战争和交通事故以及自然灾害等造成的各种损伤、脊髓截瘫、器官移植、肿瘤切除、老年性痴呆造成的组织器官损伤以及缺失等。 以皮肤损伤为例，据不完全统计我国烧伤人数每年有500万～1000万，其中约90%存在皮肤再生需求。目前由于这类病人受创后均为瘢痕修复，没有汗腺和皮脂腺等皮肤附件，不仅生理功能障碍，而且严重毁容，使其后期生活和工作发生困难，难以回归社会。我国每年器官移植的需求量在50万左右，而每年实际仅能完成1万左右，而患者的需求量远远超过实际完成的移植数。庞大的患病人群，为再生医学的发展提供了巨大的应用前景。 但需要指出的是，与再生医学基础研究的累累硕果相比，再生医学的临床转化进程可谓喜忧参半。 存在的问题主要是：投入仍显不足；跟踪研究比较多，创新的发现比较少；基础研究向临床应用的转化成果较少，由此延缓了再生医学研究成果的临床应用 ；个案报告比较多，多中心对照比较少；研究比较分散，缺乏有规模的研究基地；临床观察现象比较多，深入的机制研究比较少；缺乏有一定规模和特色的转化医学中心等。 四、我国再生医学未来20年的发展思路与战略目标 发展思路： 前沿跟踪与自主创新相结合。 基础研究与临床治疗性应