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重磅孤儿药盘点发布: 2013-12-22最近几年治疗罕见疾病的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠，2012年美国FDA共批准了39种新药，其中，孤儿药就有13种，占了33%，罕见病，又称“孤儿病”（orphan drug)，是指盛行率低、少见的疾病。我国罕见病患者至少在1000万以上，常见罕见病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈谢病、成骨不全症、苯丙酮尿症等。孤儿药的研发在欧美，尤其是美国的快速发展是有多种原因的，其中很重要的一点是相关法规的制定、实施，各种优惠政策包括减免申请费用、资助研发经费、上市后研发公司独占市场若干年（美国为7年，欧盟为10年）以及通过绿色通道直接进入医疗保险支付名单（这样患者就不必自己为昂贵的药费买单）等等。孤儿药，对药企而言可谓是投资少，收益大，过去10年，孤儿药年均销售增长25.8%，目前孤儿药的全球市场价值达500亿美元, (相关阅读：美国十种最贵的药物) 孤儿药显然对国际制药巨头们而言，也是挡不住的诱惑。下列的“孤儿药”将驰骋在医药市场，成为制药巨头新的摇钱树。1、美罗华/利妥昔单抗/ Rituxan/MabThera/rituximab商品名称：美罗华,莫須瘤(臺灣地區)通用名称：利妥昔单抗英文名称：Rituxan, MabThera, rituximab生产企业：罗氏制药(Roche)2012年销售额：71.3亿美元2013年销售额（预计）：76亿美元专利到期时间：2013年底（欧洲）,2018（美国）美罗华（利妥昔单抗, Rituxan)：全球第一个被批准用于临床治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）的单克隆抗体。该药的欧洲专利将于2013年底到期。2013年11月1日罗氏的单抗药物Gazyva（obinutuzumab，又名GA101）获FDA批准，联合苯丁酸氮芥（chlorambucil）化疗，用于既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。这款药物在早期临床试验中即已显示出良好的前景，在非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中进行的一对一的临床研究中，Obinutuzumab胜过罗氏旗下的美罗华（利妥昔单抗）。Gazyva是罗氏在过去3年中获FDA批准的第5个抗癌药物，该药的获批，将减少生物仿制药对罗氏重磅药物美罗华（Rituxan，通用名：rituximab，利妥昔单抗）的冲击。2、瑞复美/来那度胺/ Revlimid /Lenalidomide商品名称：瑞复美通用名称：来那度胺英文名称：Revlimid (Lenalidomide)生产企业:新基公司(Celgene)中国上市时间:2013年6月2012年销售额：37.7亿美元专利到期时间：2014年（欧洲, 2027年（美国）瑞复美(来那度胺,Revlimid）：由新基公司研发的用于治疗致死性血液疾病以及癌症的药物。2013年6月抗肿瘤口服新药瑞复美（来那度胺胶囊）正式在中国上市，根据中国CFDA的批准，瑞复美将用于与地塞米松联合，治疗至少接受过一次疗法的成年多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血液系统恶性肿瘤.瑞复美目前已在全世界 70个国家获批，治疗了近30万例多发性骨髓瘤.3、艾库组单抗/Soliris/Eculizumab通用名称：艾库组单抗英文名称：Soliris (eculizumab)生产企业:亚力兄制药(Alexion Pharmaceuticals)上市时间:2007年3月16日(美国，PNH患者），2011年9月23日(美国,aHUS患者）2012年销售额：11.3亿美元专利到期时间： 2015年5月1日（欧洲）, 2021年3月16日（美国）来自亚力兄制药公司的药物艾库组单抗Soliris因为被福布斯评为“世界上最昂贵的药物”而闻名，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)及非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。PNH是一种可致残和早亡的罕见血液病。aHUS是一种能导致肾功能衰竭的罕见慢性血液病，可以增加死亡和中风的风险。北美和西欧只有8000-10000名PNH患者，只有一部分溶血情况严重的患者适用该药物。这一用于罕见病治疗的药物每年的治疗开销为409500美元。4、万珂/硼替佐米/Velcade/Bortezomib通用名称：硼替佐米商业名称：万珂,萬科(台湾)别名：PS-341英文名称：Velcade/Bortezomib生产企业:强生（JJ）,武田（Takeda）及其子公司千年制药（Millennium）适应症:多发性骨髓瘤一线治疗药物上市时间:2003年5月13日（美国), 2005年（中国)2012年销售额：23.58亿美元美国专利号码：5780454,6617317,6713446,6958319专利到期时间：2017年5月3日日本武田制药的的重磅药物万珂（硼替佐米,Velcade）是全球第