基因治疗及基因治疗产品的质量控制_姜典财.pdfVIP

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2017-04-19 发布于浙江
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基因治疗及基因治疗产品的质量控制_姜典财

DOI：10.13200/j.cjb.2001.02.124.jiangdc.024 , . . . 124 中国生物制品学杂志幼1 年第 14 卷第 2 期 C坛n J Bid 哈口山幼1 vo l 14 No 2 基因治疗及基因治疗产品的质量控制 , 姜典对综述雷殿良周国安审校(中国药品生物制品检定所北京 1(XJ 05 0 。基因治疗 (‘七戊 , 比叫阿)是将目的基因通过适当的传递巨大的潜力 , 、系统 (D 山说号与韧)导人体内特定的靶细胞利用人体自身三基因治疗的载体系统。。表达基因的能力 , 制造有功能的蛋白, 达到治疗疾病的目的基因治疗的载体系统分为两大类[]’ , 见表 1 人类第 1 例经授权基因治疗的临床试验是 19 列〕年 , 由一位患 , 有可致死的腺昔脱氨酶(AD A )基因缺陷的病人[l1 接受注射表 1 基因治疗常用载体系统。外源的包含有正常基因的细胞以生产病人所需的蛋白多临床方案病例。年以后 , 该病人体内仍维持有很高水平的基因的表达这一载体 Nb % No36加5 , 一。 437 。划时代技术一出现就受到众多的关注得到迅速的发展并