小胖说统计三部分之一.pdfVIP

小胖说统计之一： 认识α,β 要了解生物统计在临床试验中的应用，首先需从认识α,β开始， 就是这两个不起眼的符号贯穿了临床试验生物统计的始终。α和β的定义是比 较拗口的，特别是对于那些没学过统计的人来说，这两个东西是怎么也搞不明 白具体是怎么回事。虽然比较拗口，但咱还得在这里重复一下α和β的科学定 义：α又称第 I 类错误或显著性水平，指拒绝了实际上成立的 H0，β又称第 II 类错误，指不拒绝实际上不成立的 H0。对应β的还有一个概念叫 power，国内 翻译为把握度，它等于 1－β，指拒绝实际上不成立的 H0 的概率。 说得通俗一点，临床试验中你会犯俩错误，一种错误就是两种药本来没 啥区别，却说成您的药优于人家的药，这就是α；另一种错误就是你的药的 确优于人家的药，却说成两种药没啥区别，这就是β。那 1－β呢，就是咱 的优秀药物被发现的概率啊。 不知道，上边的解释，您听明白了吗？如果听明白了，小胖要问您了， 谁应该最关心α啊，那又谁应该最关心β啊？ 最关心α的当然是我们伟大的 SFDA 以及诸如 FDA 之类的药品审批机构 啊，为啥？他们当然不希望一种药明明和别的药没啥区别，却被药厂说成疗 效更好，换言之，他们可不希望审批无效的药物进入市场。所以啊，它们要 限定这种错误发生的概率，也就是我们的α了，一般情况下，α被限定为 0.05。 最关心β的当然是我们的药厂了，为啥？为钱，哈哈！药厂当然不希望 明明他的药优于别人的药，却被说成两种药没啥区别吧，所以它们希望降低 这种错误发生的概率，也就是降低β了。换言之，他希望提高把握度（1－ β），使自己的药能有更高的概率作出来优于别的药物，从而进入市场，赚 取钞票。。。一般情况下，β应小于 0.2，甚至 0.1，对应的把握度为 80％ 或 90％。 当然药厂降低β，也就是提高把握度，会提高你试验成功的概率，但这 也同时意味着同等条件下样本量的增加，???本量的增加就意味着 money 的增 加，这些都是矛盾的，没办法，谁让这世界本来就是一个矛盾的世界呢，你 只好去权衡利弊，找个平衡点呗。。。 今天就到这里吧，休息，休息。。。 小胖说统计之二：怎样认识 Non－positive 试验 在上一博认识完 α 和 β 后，我们继续深入探讨一下 β。。。 在很多情况下，我们会经常遇到临床试验的结果是 Non－positivie （P0.05）,此时你会怎么解释呢？有的同学比较干脆，看到 p0.05，就立马 认为两种药无差别，更有甚者，如果对照组是安慰剂的话，那这个药就被判定 为无效，彻底 over 了。当然这些同学未免有点武断了，其实大多数情况下，这 是由于 under－powered 造成的，下边小胖就给大家举个例子看看吧。。。 咱保护人家的知识产权，先说明这个例子的 referencnce 为: Arch Pediatr Adolesc Med. 2006;160(11):1126-1129, 仅供咱参考学习之用。 试验是这样的： 本试验比较 Duct Tape 和 placebo 治疗小学儿童人乳头瘤病毒（疣）的疗效， 主要疗效指标是 6 周后的 wart resolution，最后的试验结果是 Duct Tape 组 16％，placebo 组 6％，p＝0.12。 看到这个结果，你会得出啥结论？别，咱先别急，先看看它的最初的样本含量 和把握度设计的叙述： 根据以往综述，placebo 治疗 10 周后约有 30％的 wart resolution。假设双测 检验 0.05 显著水平，每组需要 39 例病人才能有 80％的把握检验出 Duct Tape 和 placebo 组