第十五章基因治疗 (新1).ppt

基因治疗Gene Therapy;第一节 基因治疗的概念及其策略 第二节 基因治疗的基本程序 第三节 基因治疗的现状 第四节 基因治疗的靶向性 第五节 基因治疗存在的问题 第六节 基因治疗未来产业的展望 ; 狭义概念 将具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。 广义概念 将某种遗传物质转移到患者细胞内，使其在体内发挥作用，最终达到治疗疾病的目的。 ; 基因矫正 基因置换 基因增补 基因失活 “自杀基因”的应用 免疫基因治疗 耐药基因治疗 特异性细胞杀伤性基因治疗 生殖细胞基因治疗 ;（1）基因矫正（gene correction）对于致病基因中的异常碱基进行精确修复，使其恢复正常功能； （2）基因置换（gene replacement）用正常基因在原位替换致病基因，使细胞DNA完全恢复正常状态； （3）基因增补（gene augmentation）将正常基因导入患者体细胞内，使其整合