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基因工程在医学上应用.doc

  基因工程在医学上应用 基因工程是指不同生物体的脱氧核糖核酸在体外经过酶切和连接,构成重组脱氧核糖核酸分子,然后转入受体细胞,使外源基因在受体细胞中表达。人类按照这个原理,根据需要,人为地转移和重组遗传基因。基因重组是由一个脱氧核糖核酸片段掺入到另一脱氧核糖核酸分子中,这种外源基因与生物染色体的整合,使此时的外源基因伴随细胞的分裂而增殖,并在体内表达出来。一个好的外源基因的表达载体最基本的条件是:能够自我复制,并能够带动插入的外源基因一起复制;具有合适的限制性内切酶位点,这些酶切位点能够带有相应酶切位点的外源目的基因插入到基因载体上;具有合适的筛选标记,以便重组体筛选;能够有效启动插入的外源目的基因的转录、翻译和表达;在受体细胞中具有稳定性和拷贝数,以便外源目的基因的扩增和表达。由此可知,基因工程能够按照人类的设计,改变生物的遗传特性,创作新的生物类型。从这个意义上说,基因工程具有巨大的 应用 价值。 基因工程在医学上已得到广泛应用,并且应用领域不断被拓宽,取得了令人惊喜的成就。 1基因工程制药 基因工程制药开创了制药 工业 的新纪元,解决了过去不能生产或者不能 经济 生产的药物 问题 。现在,人类已经可以按照需要,通过基因工程生产出大量廉价优质的新药物和诊断试剂,诸如人生长激素、人的胰岛素、尿激酶、红细胞生成素、白细胞介素、干扰素、细胞集落刺激因子、表皮生长因子等。令人振奋的是,具有高度特异性和针对性的基因工程蛋白质多肽药物的问世,不仅改变了制药工业的产品结构,而且为 治疗 各种疾病如糖尿病、肾衰竭、肿瘤、侏儒症等提供了有效的药物。众所周知,医治侏儒症的良药是人生长激素,倘若从人的尸体中获取,治疗一个病人就需要600具尸体的脑下垂体才能获得足够的量;倘若运用基因工程生产,就可从每升基因工程菌液中得到2.4g。人们为此而石破天惊的兴奋!成本如此之低,又如此之高产,其巨大的经济效益和 社会 效益,由此可见。 2基因工程抗病毒疫苗 为人类抵御病毒侵袭提供了用武之地。基因工程乙型肝炎疫苗、狂犬病疫苗、流行性出血热病毒疫苗、轮状病毒疫苗等应用于临床,提高了人类对各种病毒病的抵御能力。比如,乙型肝炎病毒疫苗的问世,使我国新生儿不再遭遇乙型肝炎病毒的侵袭,也降低了人群肝癌的发病率。又如,为治愈癌症正在研制的用单克隆抗体制成的“生物导弹”,就是按照人类的设计,把“生物导弹”发射出去,精确地命中癌细胞,并炸死癌细胞而不伤害健康的细胞。就单克隆细胞而言,单克隆细胞在肿癌的诊断检测、显示定位、监测病变、监测疗效等方面也有重要价值。人类还通过基因工程生产抵御各种病菌、血吸虫、虐原虫等疫苗,提高人体对各种传染病的免疫力。脱氧核糖核酸或者基因疫苗的问世,变革了机体的免疫方式。如今,人们翘首关注困扰人类的艾滋病病毒(人类免疫缺陷病毒)疫苗的早日问世。基因工程抗体技术的 发展 ,为克服单克隆抗体生产细胞株在生产过程中的不稳定性,为生产大量高效抗病毒疫苗提供了先进的生产工艺。 3基因工程治疗疾病 临床实践已经表明,基因治病已经变革了整个医学的预防和治疗领域。比如,不治之症——白痴病,用健康的基因更换或者矫正患者的有缺损的基因,就有可能根治这种疾病。现在已知的人类遗传疾病约有4000种,包括单基因缺陷和多基因综合征。运用基因工程技术或者基因打靶的手段,将病毒的基因杀灭,插入校正基因,得以治疗、校正和预防遗传疾病的目的。人类精心设计的基因工程操作,克服了不同个体甚至物种之间由于器官移植所产生的免疫排斥作用,实现人体之间的移植已获成功,成功的实体器官移植有肾、心、肝、胰、肺、肠,也有双器官和多器官的联合移植。而人体与动物之间的器官移植成为现实,临床应用已是指日可待的事了。脱氧核糖核酸化学合成的完善和自动化,脱氧核糖核酸扩增技术的优化,为合成基因“探针”,提高临床诊断的质量,是人类所殷切企盼的。基因治疗有两种途径,一是体细胞的基因治疗,二是生殖细胞的基因治疗。体细胞的基因治疗是将正常的遗传基因导入受精的卵细胞内,让这种遗传物质进入受精卵的基因组内,并随着受精卵分裂,分配到每一个子细胞中去,最终纠正未来个体的遗传缺陷。而生殖细胞的基因治疗是将人类设计的“目的基因”导入患有遗传病病人的生殖细胞内,此法操作技术异常复杂,又涉及伦理,缓行之理充足,故尚无人涉足。 4基因工程诊病 运用基因手段诊病,从基因中寻找病根,旨在根治遗传性疾病和为癌症、艾滋病、白痴病之类的“不治之症”寻找新的诊断渠道。 目前 ,聚合酶链反应的基因诊断技术是在基因水平上对人体疾病进行诊断的最新技术。从原理上说,医生只要拥有适当的工具“探针”,就可正确诊断任何一种基因疾病,而且不论该疾病基因是否产生相应的蛋白质。此法诊断已经不限于癌症的诊断,也用于产前诊断和症状前诊断。此外,用在法

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