艾曲波帕治疗再生障碍性贫血.ppt

Eltrombopag与重型再生障碍性贫血 李洋 Eltrombopag(EPAG)和c-MPL EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效 EPAG的不良反应 EPAG与克隆演变 ASH相关报道 几点想法 EPAG和c-MPL c-MPL的表达 EPAG特性 信号传导途径 EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效 EPAG治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效 入选标准 年龄 ＞12岁 至少1疗程IST难治 IST后时间间隔6个月以上 血小板＜30 ×109/L 除外FA、DC及其他骨髓衰竭疾病 给药方案 起始剂量50mg/日，如血小板较治疗前未能增加20×109/L，则每2周增加剂量25mg，直至150mg/日 研究终点 时间 12-16周 血液学反应的标准 血小板高于基线值20×109/L或脱离输注8周（对输血依赖者）；治疗前血红蛋白＜90g/L者须升高15g/L或连续8周时间内输血次数减少4次；ANC＜0.5 ×109/L者须翻倍，或绝对值升高0.5 ×109/L 基线特征（N=25+18） 年龄（岁） 44（17-77） 最近IST时间间隔（月） 9（6-117） IST治疗次数 2（1-4） IST治疗反应 原发难治77%（33例），继发难治23%（10例） 输血依赖 红细胞93%，血小板98% PNH克隆 60%（26例） 血常规(中位数) 血小板8