临床疗效和疾病预后的研究.ppt

临床疗效和疾病预后的研究 临床疗效和疾病预后的研究 临床疗效和疾病预后的研究是制作临床证据的一种方法，在临床上开展这方面的研究需要充分了解临床科研设计的特点、临床科研设计应遵循的基本原则及常用的设计方案的优缺点等问题。 一、临床科研设计的特点 1.临床科研与人道主义 2.临床试验研究应是前瞻性研究 3.临床研究中应注意发现及控制混杂因素 4.临床研究中执行者多 5.临床研究中的依从性 6.标准化的处理措施不易保证 7.临床科研的多中心、多层次 二、临床科研设计的重要组成部分 临床科研的重要组成部分是由三方面因素构成的，即: （一）研究因素 研究因素一般多指是由外界强加给研究对象的，或者说研究因素就是指研究者所感兴趣的那些可能与疾病的发生、治疗、预后及预防有关的因素。如：生物性的、化学性的、物理性的及社会心理性的等。 4.研究因素实施方法的具体化标准化 （二） 研究对象 临床科研的研究对象是病人，为保证临床科研能够获得有价值的科学结果，在研究设计时，我们必须制定统一的诊断标准，同时还应严格地规定研究的纳入标准和排除标准。 （三）效应指标和观察指标 临床科研中的第三个组成部分是研究因素在研究对象身上表现出来的效应。研究人员运用具体指标来观察、测量各种效应。可以说后者只有通过恰当的指标才能表达出来。所以，在临床科研设计时，应当高度重视选择合理的观察指标。 1、选择指标应注意的条件 ⑴指标的关联性 ⑵指标的客观性 ⑶指标的准确性和精确性（真实性和可靠性） ⑷指标的灵敏性 ⑸指标的特异性 2、指标的分类 ⑴计数指标 是指将研究对象产生的效应按某种属性或类别分组的指标，如那些能以“是”或“否”回答的，并计算“是”或“否”反应各多少例的指标均称为计数指标。 ⑵计量指标 是指那些能在研究对象身上测量出不同程度效应的指标，如身长、体重、脉搏、血压等。 ⑶等级资料或半计量资料 是指介于计数资料和计量资料之间的一种资料，如治疗观察使用的治愈、显效、好转、无效；检验中表示某些反应使用的“－、±、++、+++ 、++++”等指标属于这类指标。这类指标按其属性是计数，但具有连续性和等级性质。 3.指标的数目 在一项临床研究中采用的指标数目没有具体地规定，需据研究的目的而定。由于人是一个复杂的有机体，效应的表现可能是多方面的，因而观察的指标也可以有多种。但并不是说越多越好，重要的是要采用能反映效应本质的指标。 4、增强主观指标客观性的方法 在研究中，将入选的研究对象按着随机化的原则进行分组，并采用盲法进行观察等措施都是为了消除研究对象心理因素和观察人员主观因素的影响，增强主观指标客观性的方法。 5.规定指标观察的常规 在临床科研设计中，除了能够保证选择较敏感和客观正确的指标外，还应对所选的指标规定出正确的观察方法、观察标准、观察时间、观察间隔、观察次数、观察期限以及记录方法并制定记录表格等。 三、临床科研设计的三项原则 随机、对照、盲法是临床科研设计的三项基本原则: （一）对照的原则 任何科学研究都必须通过对比才能鉴别研究因素与非研究因素的差别，才能消除和减少研究的误差，得出可靠的研究结果和结论。 ⑴同期随机对照 1）设立同期随机对照的注意事项 ①两组应有统一的诊断标准； ②确保纳入的研究对象均有同等机会被分配到试验组或对照组； ③试验组和对照组的研究要同步进行； ④应设立多中心对照； ⑤保持两组组成人员条件的一致性； 2）对照组试验措施的选择 ①安慰剂对照（空白对照） 安慰剂为不具有真正治疗或致病效应的制剂，此种对照可用来检验某种试验措施的效能。 ②治疗药物对照 是指将合格的研究对象分为两组或三组，以比较两种（几种）药物对某种疾病的疗效。多用于新老药物疗效差别的比较. 3）同期随机对照的优点： 研究中除了两组所接受的干预措施不同外，其余的条件基本上是一致的，所以，设计此种对照增加了两组的可比性，避免了选择性偏倚，使研究结果更具有说服力。 ⑵自身对照 主要适用于慢性病对症治疗性研究。受试对象自身在试验的前后两个阶段，分别用不同的药物治疗，最后对比两种药物的疗效。 前后两个阶段需有足够的间隔期。 ⑶历史性对照 是指将新的干预措施的结果与过去研究的结果作比较。显然，历史性对照是非随机分配和非同期的对照。 ⑷非随机同期对照 这种对照是指试验的治疗组和对照组是在同时间、同地点选择的，但不是按随机方法分组的，而是由观察者主观指定的；或按受试者要求而分组的。它们主观认为试验组用的是“好药”，愿意在试验组，而不