英文阿托西汀治疗多动症的药物经济学评价的翻译.docVIP

用于比较阿托西汀与兴奋性药物在治疗英国儿童多动症方面的一个模型化经济学评价 摘要 目的：通过与现有疗法比较，来评价阿托西汀用于治疗英国儿童多动症的成本效用分析。 方法：使用Markov模型来评估阿托西汀和其他ADHD（多动症）疗法的成本和效用值。马氏模型评估了阿托西汀在五个亚组病人中的使用情况，这些病人是根据他们的治疗史和用药并发症而划分的。阿托西汀疗法和其他疗法的质量调整生命年的增量成本分别予以计算出来。本马氏模型包括了18种健康状态，代表了各种疗法的一系列健康产出。效用值的收集来源于对83对孩子患有ADHD的父母的调查。各种疗法的安全有效性是基于对临床实验的资料的分析，并且得到了国际专家的确证。使用了Monte Carlo模拟来推测一年的成本和产出，成本是根据英格兰和威尔士国家健康服务的观点而估算的。 结果：对于未使用过兴奋性药物的患者来说，与对照组使用速释的MPH（哌甲酯）疗法相比，阿托汀每获得一个质量调整生命年的增量成本是15224￡（与缓释型MPH相比是13241￡）。对于使用兴奋性药物的患者，每获得一个质量调整生命年的增量成本在14169￡到15878￡之间。对于禁忌兴奋性药物的患者来说，其中未使用过和已使用过兴奋性药物的患者每获得一个质量调整生命年的增量成本分别是11523￡和12370￡。 结论：这个经济学评价显示阿托西汀对一系列患者来说是可以选择的一个具有性价比的有效的疗法。 导言 目前治疗ADHD最常用的药物是MPH，有速释型和缓释型两种。在英国被诊断为严重病例的患者中超过90%的其处方为MPH。另一种兴奋性药物是DEX（右旋苯丙胺），在英国只有普通速释型一种，使用率远比不上MPH，主要作为二线治疗药物，使用于那些MPH治疗无效的患者。 阿托西汀可作为治疗ADHD的替代性药物，口服一天一次。实验显示使用阿托西汀有效的患者只需早晨口服一次疗效便可持续到次日早晨，证明阿托西汀每天只需定时服用一次即可。另一方面MPH的疗效持续性则可能相差甚远。一日服用一次的XR-MPH（缓释型MPH）或者一日三次的IR-MPH（速释型MPH）能够在12小时内保持有效的药物浓度，但是从它们的药代动力学参数和药效学参数来看，这些药物在患者夜晚或早晨醒来时则达不到有效药物浓度。 本研究的目的是评估作为一种新的治疗ADHD的药物阿托西汀的成本和效用，从而决定是否值得为多得到的效益而花费更多的钱。 方法： 把病人分组 1从未使用过兴奋性药物的患者 他们没有用兴奋性药物治疗历史并且对兴奋性药物没有禁忌。 2使用兴奋性药物治疗失败的患者 他们在本调查之前使用过MPH但是由于缺乏疗效或者不良反应严重而治疗失败。 3欲改换兴奋性药物的患者 他们是使用兴奋性药物疗效好的患者但是如果可以选择非兴奋性药物的话，他们将会停止使用兴奋性药物。 4没有使用过兴奋性药物但是却对其有用药禁忌的患者 他们被禁止使用兴奋性药物是因为他们有先在的用药禁忌状况，包括严重抑郁，标志性焦虑，家庭患病史，已知的药物依赖性或者酗酒等。 5使用过兴奋性药物但对其禁忌的患者 他们之前使用过兴奋性药物，但现在不能使用了，原因如下：严重抑郁，标志性焦虑，家庭患病史，已知的药物依赖性或者酗酒等。 那些目前使用MPH治疗效果很好并且对此满意的患者不在本分析范围之内，因为我们认为这些人群不大可能换药。 治疗和对照组方案设计 本模型考虑了存在于英国的四种治疗ADHD的方案，即阿托西汀，MPH（XR和IR），DEX和“不用药”。总的来说，治疗策略顺序如下：阿托西汀，MPH（XR或者IR），DEX和“不用药”。考虑到MPH两种剂型作用相似，如果一种无效的话，另一种也被认为无效。考虑到每个患者组的用药禁忌和用药失败情况，每组的治疗方案是特有的。 模型结构 DATA Pro software和Markov程序的Monte Carlo模拟来进行经济学评价。 使用本马氏模型一个月一循环，持续一年。成本和产出随着循环的推进而累积。为了建立马氏模型的平均成本和产出，作者做了20000个模拟（见数据2）。由于模型持续时间仅为一年，成本和产出并没有贴现。本马氏模型使用了half-cycle correction。 一旦进入Markov程序，患者便根据所接受的治疗措施而被分入四种健康状态中的一种，患者对于疗效的反应及不良反应发生情况都与他们的治疗有关。当一种治疗措施失败，患者便转入下一既定的治疗措施。18种健康状态包括了患者可能经历的所有情况，患者将停留在他们所处的健康状态，除非发生下列事件。 1患者停止用药因为缺乏疗效——只适用于患者积极接受治疗却无效。当停药后，患者即进入下一治疗措施，从而开始下一马氏循环。 2患者停药因为出现与用药有关的不良反应，患者转入下一治疗措施。 3不良反应得到解决。 4患者因为其他任何