婴儿急性淋巴细胞白血病治疗方案(Interfant-99)：一项多中心随机临床试验与观察研究.pdf

维普资讯 世界临床 医学 ·TheWorldClinicalMedicine 2008年1月 第2卷 第 1期 婴儿急性淋巴细胞白血病治疗方案 (Interfant一99)：一项多中心随 机临床试验及观察研究 Atreatmentprotocolforinfantsyoungerthan1yearwithacutelymphoblasticleukae mia(Interfant一99)：anobservationalstudyandamulticentrerandomisedtrial RobPieters，MartinSchrappe,PaolaDeLorenzo，lanHann，GiulioDeRoss,／MariaFelice,LiisaHoviThierryLeBlanc，丁0masz5zczepansk , AliceFerster,GrittaJankaJeffreyRubnitz,LewisSilvermanJanStaryMyriamCampbellChi—KongLi,GeorgMannRamSuppiahAndrea Biondi,AjayVora，MariaGraziaValsecchi 摘【 要】 背 景 急性淋 巴细胞 白血病 (ALL)极少见 结 果 共计 482例患婴接受混合治疗 ， 于 1岁以内的婴儿，一旦患病其预后将比年长幼儿 其中260例 (58％)完全缓解，中位随访期为38 更差。本项国际研 究旨在观察一种新的兼具ALL 个月 (极差 1～78)，4年 EFS达 47．0％ (s= 与急性髓 系白血病 (AML)治疗要素的混合治疗方 2．6，95％CI41．9％～52．1％)。诱导 治疗 5周 案的应用效果，并确定可能影响婴儿预后的因素。 后 445例获完全缓解，入选随机分组 191例，其 本研究同时还进行 了一项随机临床试验 ，以确定晚 中晚期强化治疗组95例 ，对照组96例。在 中位 期强化治疗的临床价值 。 数为 42个月(极差 1～73)的随访期后，治疗组 方 法 本研究包括来 自22个 国家的l7个 无病存活 60例 ，对照组57例 。2组间4年 DFS 研究组 ，分别于 1999--2005年选取年龄为0～12 无显著差异[治疗组为60．9％(s=5．2)VS对照 个月的ALL婴儿。根据前期泼尼松治疗 7d后外周 组为 57．0％；P=0．81]。在强化 治疗期 ，71 血 的反应 ，对患儿进行风险分层 ，然后给予 以ALL 例随机治疗组患婴反馈有毒性统计数据，其中 标准疗法为基础的混合治疗 ，该疗法亦包含某些 感染 35例 (49％)、黏膜 炎 21例 (30％)、肝脏 AML治疗要素。在维持期之前，将完全缓解的一组 毒性反应 22例 (33％)、神经毒性 2例 (3％)。 患儿随机分为标准治疗组和应用高剂量阿糖胞苷 反映预后不佳的独立因素包括 ：各种 MLL(混 合 系白血病)基 因重排 、极高的白细胞计数 、年 及 甲氨蝶呤的高强度化疗组。主要结局指标为初选 龄6个月、前期泼尼松治疗反应差 。 治疗组的无事件生存率 (EFS)与随机治疗组的无病 结 论 与多数报道相 比，A