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chapter13基因治疗
* 1 第十三章 基因治疗 2009-11-26 2 手术治疗 矫正畸形 器官和组织移植 手术切除肿瘤组织 2009-11-26 3 药物治疗 原则:补其所缺 去其所余 出生前治疗 羊水中甲基丙二酸含量增高,胎儿可能患甲基丙 二酸症,会引起新生儿发育迟缓和酸中毒,应在出 生前和出生后给母体和患儿注射大量VB12。 2009-11-26 4 药物治疗 原则:补其所缺 去其所余 出生前治疗 症状前治疗 患儿甲状腺功能低下,应给予甲状腺素终 生服用,以防患儿智能和体格发育障碍。 2009-11-26 5 药物治疗 原则:补其所缺 去其所余 出生前治疗 症状前治疗 现症病人治疗 2009-11-26 6 饮食疗法 原则:禁其所忌 产前治疗 现症病人治疗 2009-11-26 7 基因治疗(gene therapy) 运用DNA重组技术 修复患者细胞中有 缺陷的基因,使细 胞恢复正常功能而 达到治疗疾病的目 的。 2009-11-26 8 基因治疗的策略 基因修正(gene correction):定点导入外源正 常基因,代替有缺陷的基因,对靶 细胞基因组无任何改变。属于直接 治疗。 基因添加(gene augmentation):非定点导入外 源正常基因,而没有去除或修复有 缺陷的基因。属于间接治疗。 2009-11-26 9 基因治疗的基本方式 体细胞基因治疗:使患者症状消失或得 到缓解,但有害基因仍能传给后代。 2009-11-26 基因治疗的基本方式 体细胞基因治疗:使患者症状消失或得 到缓解,但有害基因仍能传给后代。 生殖细胞基因治疗:可根治遗传病,使 有害基因不再在人群中散布。 2009-11-26 10 基因治疗的关键 外源基因的安全导入; 外源基因高效正确的表达。 2009-11-26 11 基因治疗的条件 疾病的发病机制及相应基因的结构功能 清楚 已克隆正常基因,且明确该基因表达与 调控机制 导入基因具有合适的受体细胞,并能有 效表达 具有安全有效的转运载体和方法 2009-11-26 12 病毒介导转移法 病 毒 介 导 基 因 转 移 (virus mediated gene transfer)是指以病毒为载体,将外源性目的基因 通过基因重组技术,组装到病毒载体上,并使重 组病毒感染受体宿主细胞,完成基因转移。 2009-11-26 13 14 逆转录病毒(retrovirus) ? 优点 能高效转染宿主细胞,转染率可达100% 宿主范围广泛 可转染大量细胞并长期停留,病毒基因和所 载的外源基因都能表达 缺点 病毒容量有限(7 kb) 随机插入 有致癌作用 2009-11-26 仅对分裂期细胞有效 逆转录病毒(retrovirus) 逆转录病毒载体的构建(缺陷型病毒) 病毒核心 逆转录酶 外壳蛋白 5 ’ U3 R U5 LTR ψ 抗原基因 gag 基因 pol 基因 env U3 R U5 LTR 3 ’ 小鼠白血病病毒(Mo-MLV) 2009-11-26 15 逆转录病毒(retrovirus) 逆转录病毒载体的构建(缺陷型病毒) 5 ’ U3 R U5 LTR ψ 外源目的基因 U3 R U5 LTR 3 ’ 小鼠白血病病毒(Mo-MLV) 2009-11-26 16 逆转录病毒(retrovirus) 逆转录病毒载体的包装 Helper virus ψ- ψ+ Packaging cell RNA Packaging protein RNA 2009-11-26 Virus Recombinant virus 17 DNA病毒 ? 优点 插入DNA片段较长 宿主范围广,不需要正在分裂的细胞 不整合,减少插入突变的潜在危险 缺点 需反复给药 具有免疫原性 2009-11-26 18 DNA病毒 腺病毒(adenovirus)载体的优点 复制缺陷型病毒 可感染分裂和非分裂细胞 病毒颗粒稳定,易于浓缩和纯化 可导入多种靶细胞,并持续表达 无致癌性 2009-11-26 19 靶细胞的选择 易于取材 便于体外培养 便于进行遗传技术操作 安全回输 ? 皮肤成纤维细胞 2009-11-26 20 21 反义核酸在基因治疗中的作用 应用DNA和RNA的碱基互补可形成同源或异源双 链的原理,人工合成反义RNA(或DNA
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