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医疗器械临床试验的统计学评价 医疗器械临床试验的统计学评价 郭晋 国家心脏病中心 阜外心血管病医院 心血管病研究所 北京协和医学院 中国医学科学院 2012. 7. 23 长沙 郭晋，2010年硕士毕业于中 国人民解放军军事医学科学院统 计教研室。现就读于北京协和医 学院阜外心血管病医院，流行病 与卫生统计学专业博士研究生。 指导教师：李卫教授。 研究方向：医疗器械临床试验统计方法学 神经网络模型在预测急性心肌梗死中的 应用 2 Outline Outline 非诊断器械临床试验的统计学评价 非诊断器械临床试验的统计学评价 随机对照试验 (RCT) 优效性检验 非劣效检验 非随机对照试验 (non-RCT) 非随机对照平行组试验与倾向性得分 目标值法的单组试验（OPC trial ） 诊断器械试验的统计学评价 诊断器械试验的统计学评价 结局变量为定性指标 结局变量为定量指标 ROC 曲线评价预测能力 结论 3 随机对照试验（RCT ） 随机对照试验（RCT ） 随机对照试验被认为是金标准 随机对照试验被认为是金标准 - 相比其他类型的研究能够提供质量更高的数据 - 相比其他类型的研究能够提供质量更高的数据 - 能够降低偏倚 - 能够降低偏倚 受试者被随机的被分配到不同处理组 两组或多组间除处理因素不同外，其他因素（协变 量）是均衡的。 器械1 A B 器械2 入组 试验终点 4 对结果的评价方法 对结果的评价方法 决定试验设计类型： - 优效性设计（superiority) - 非劣效性设计（non-inferiority) - 等效性设计（equivalence ） 5 优效性设计（Superiority） 优效性设计（Superiority） 优效性试验： 临床研究目的：证明新产品（治疗手段）优于 临床研究目的：证明新产品（治疗手段）优于 旧产品（安慰剂、标准治疗手段）。 旧产品（安慰剂、标准治疗手段）。 检验假设为： H ：π −π ≤Δ，两组器械疗效差等于或低于优效性界值； 0T C H ：π −π ＞Δ，两组器械疗效差大于优效性界值。 T C 1