临床试验的设计和分析.pdf

临床试验 临床试验 设计原理与统计分析 设计原理与统计分析 陶立波 陶立波 临床试验总述 临床试验总述  在人体上进行的、用于判断治疗手段的效 在人体上进行的、用于判断治疗手段的效 果和安全性的有计划的科学研究。 果和安全性的有计划的科学研究。 化合物筛选 实验室研究 临床试验 临床试验的必要性 临床试验的必要性 个体经验 设计科学 的摸索 的试验 设计科学 定量分析 互相学习 循证医学的医学证据分级 循证医学的医学证据分级  A 级：随机对照试验的系统分析 A 级：随机对照试验的系统分析  B 级：单个大样本的随机对照试验 B 级：单个大样本的随机对照试验  C 级：有对照但未随机化分组的临床试验 C 级：有对照但未随机化分组的临床试验  D 级：无对照的病例观察 D 级：无对照的病例观察  E 级：专家意见 E 级：专家意见 临床试验的全球化趋势 临床试验的全球化趋势 中国以病源丰富、价格低廉、未来市场庞大而获得了跨国公司的青睐。 临床试验设计的理论来源 临床试验设计的理论来源  流行病学 流行病学  所有临床研究试验设计的理论基础 所有临床研究试验设计的理论基础  生物统计学 生物统计学  必不可少的统计设计 必不可少的统计设计 临床试验的队列研究思路 临床试验的队列研究思路 疗效 新药组 不良反应 观测 抽样 （均衡） （比较） 所有患者 对照组 疗效 不良反应 临床试验的特点 临床试验的特点  个体变异性 个体变异性  患者利益最高原则 患者利益最高原则  影响因素问题 影响因素问题