RNAi治疗的伟大时代.docVIP

RNAi治疗的伟大时代 RNA干扰(RNA interference，RNAi)是一 种基因转录后沉默机制，在自然界就存在这种 机制。16年前，科学家们开始关注这种机制用 于治疗的潜力，尤其是对一些常规药物无能为 力的疾病，比如癌症。但是，十多年来，RNAi 治疗手段通往临床应用的路途却如过山车一般 充满波折。 Andrew Fire和Craig Mello于1998年在线虫中 首次揭示了RNAi现象，二人在2006年凭借这 项重要发现荣获诺贝尔生理及医学奖。此后， RNAi凭借其简单的操作方法及优秀的实验效果 很快成为基础科研的主要技术，全世界研究者 都开始使用这种方法在细胞和动物模型中沉默 特定基因。 同时，越来越多的科学家开始对RNAi治疗 产生浓厚兴趣。 更高，且不需要特殊的结合蛋白，可以直接作 用于单克隆抗体无法到达的靶点，直接阻止某 些基因翻译产生致病蛋白，在源头阻断疾病发 生，从而避免使用小分子药物或其他生物制剂 在分子级联通路下游治疗疾病。 尽管RNAi治疗有种种优势，仍然有学者对 RNAi治疗持谨慎态度。 制药企业开始在此领域疯狂烧钱，以求抢占技 术制高点。 理性繁荣”阶段。数家大型制药公司在并未考 虑其技术障碍的情况下相继投入数十亿美元， 开始将一些已有的技术研发转向RNAi治疗，尤 其是那些遗传靶点确凿，但没有药物的疾病。 然而，早期临床实验结果却令人十分失