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基因治疗的相关伦理与立法 学号 姓名：余丽丹 班级：13级生科2班 【摘要】在如今的治疗技术中，一种正在发展当中，但又无法让人忽略的治疗技术日渐引起人们的关注，那就是基因治疗。本文主要阐述了基因治疗的产生、发展与现状，同时对其在生活中产生的各种伦理问题进行分析，希望引起人们多多关注基因治疗的发展及其伦理问题。笔者认为，基因治疗的发展不可受到抑制，但是从事基因治疗研究的人员必须恪守伦理底线，甚至在国家层面通过立法等手段来对从事基因治疗的行为和人员进行监督和规范。 【关键词】基因治疗、发展、伦理、法律 基因治疗技术的出现为各种疑难病症的攻克提供了希望，但是该技术还正在发展当中，并没有完全应用于临床。但自从基因治疗出现开始，其所带来的伦理问题就无法让人忽视。其中，其有效性问题和安全性问题在基因治疗的发展中具有很大的抑制作用，至今为止在基因治疗中因为无法保证其安全性而导致的死亡已经不止一例，而其中所引发的受试者知情同意等伦理问题也十分严峻；同时也有人怀疑其必要性。基因治疗为解决人类在根源上的疾病而产生，亦是人类向前发展的动力，所以基因治疗的研究是有必要的，但是在研究之时必须要坚守伦理底线，不可因为要求快速发展而忽视伦理道德；因此，这需要有关部门和相关规定来监督和规范其研究。 1基因治疗的产生与发展 1.1基因治疗 1.1.1基因治疗概念 基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。总的来说基因治疗的实质是将具有治疗作用的 基因简便、安全、靶向地转人病变组织细胞中，因而基因转移技术是决定基因治疗成败的关键。 1.1.2基因治疗的类型与策略 根据外源基因锁导入的受体细胞的类型不同，可将基因治疗分为体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。体细胞基因治疗（somatic cell gene therapy）是应用体细胞基因工程技术将外源基因植入人体，进而校正该病人的遗传缺陷。生殖细胞基因治疗（germline gene therapy）是将外源正常基因转入精子、卵子或受精卵，矫正有缺陷的基因而达到治疗遗传病的目的。理论上讲，生殖细胞基因治疗即可治疗遗传病患者，又可使其后代不再患这种遗传病，是一种遗传病得到根治的方法。 1.1.3基因治疗的策略 基因治疗旨在基因水平的改变，方法上包括上调和下调两个思路，有 DNA 和 mRNA 两个水平。而根据人们从不同角度选取的目的基因，就形成了不同的治疗策略，其中包括置换、修正、添加和抑制等四种方法。置换是指用正常的外源基因来取代体内的突变基因；修正是指导入的外源基因通过同源重组，特异性原位修复基因缺陷，这种情况下受体细胞的基因组不发生改变；添加是指将正常的外源基因导入受体细胞，以弥补体内缺陷的基因成分或其表达；抑制是指通过导入外源基因，是的病原基因的表达受到抑制，采用反义核苷酸技术及RNAi等进行基因治疗救赎与这种类型。[1] 1.2基因治疗产生 随着科技的快速发展，基因工程技术已经日趋成熟，如今基因工程技术已经运用到各个领域，为各领域的发展提供了新的思路。而随着基因工程技术的发展，在医疗领域也得到了应用，在以现代技术中其他手段无法治愈的疾病中，尤其是以基因引起的疾病，基因工程技术以治疗“根本”为其提供了发展思路，随之而产生了基因治疗。 早在1968年，美国科学家迈克尔·布莱泽在《新英格兰医学报》上发表了“改变基因缺损：医疗美好前景”的文章，首次在医学界提出了基因疗法的概念。但是直到1990年，美国NIH的Freuch Anderson博士才开始了世界上第一个真正意义上的基因治疗临床试验，他们用ADA(腺苷酸脱氨酶)基因治疗了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺损(severe combined immunodeficiency, SCID)的4岁女孩，并获得了初步成功，促使世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。[2]安德森博士因此被誉为世界“基因治疗之父”。1989至2004年全球开展了900多例临床基因治疗，至今为止已有2000多例。 截止2005年7月，在被批准的1076例基因治疗试验中，与肿瘤相关疾病的治疗占了 66%，说明目前的基因治疗研究仍倾向于肿瘤；血管疾病占8.6%。采用的载体以逆转录病毒和腺病毒居多，各占约25%，转移的外源基因多为细胞因子，占25%。进入Ⅰ期临床的所占比例较大，占有63%，但进入Ⅱ期临床的仅有14%，其余大多数被淘汰，真正进入Ⅲ期临床的少之又少，仅占1.9%。值得