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基因治疗在临床医学应用中的法律思考 顾香芳 上（海交通大学，上海200240) 摘 要：基因治疗技术水平不断进步的同时，人们对其的认知也愈趋理性和客观。结合基因治疗发展的状 况，对基因治疗应用于临床医学可能引起的相关法律问题展开讨论，并对我国基因治疗应用于临床医学方面 的立法进行探讨，提出包括治疗方案的审核、治疗过程的监督管理、相关的侵权问题以及治疗方法本身的专 利保护等立法建议。 关键词：基因治疗；法律问题；伦理学；立法建议 中图分类号：D920.4 文献标识码：A 文章编号：1003-9945(2011)01-0015-05 一、基因治疗及其发展 不俗进展，重新成为各国研究的热点。RNAi （RNA 基因治疗 G（eneTherapy）是指将外源正常基因导入靶 interference,RNA干扰）是基因治疗的又一亮点，其在神 细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，而达 经性、遗传性、病毒性等疾病中的治疗研究已经展开{4} 到治疗目的。1991年美国实施了人类第一个对遗传病进行 2009年，针对X-连锁型肾上腺脑白质营养不良症X（-linked 体细胞基因治疗的方案，科学家W.FrenchAnderson等将含 Adrenoleukodystrophy,X-ALD）的基因治疗初见成效， 有正常ADA (AdenosineDeaminase,腺苷脱氨酶）基因的 并被 《Science》评为年度十大科学发现之一{5}。正如 逆转录病毒转入一个4岁患有ADA-SCID(SevereCombined S《cience》评论指出：在饱受科学界质疑以及制药业遗忘 Immunodeficiency，严重复合免疫缺陷综合征）的女孩的 多年后，近几年基因治疗在应对严重遗传性疾病方面取得 白细胞内，并用白细胞介素 ⅡI（L-2）刺激其增殖，经10天 了重大突破，再次优雅的回归{6-7} 左右再经静泳输入到此患儿体内。大约1-2月治疗一次。 在我国，基因治疗也有一定发展。1991年，复旦大学 8个月后，患儿体内ADA水平达到正常值的25%，两年后 薛京伦教授研究小组进行了国内首例基因治疗临床试验。 基本恢复正常，未见明显副作用。此后又进行第2例治疗 2003年，人类首例商业化基因治疗产品 重“组Ad-p53腺 并获得类似的效果{1-2}。这是基因治疗史上的里程碑，迅 病毒注射液”在深圳诞生。目前，我国已在在遗传病、肿 速引起了全球基因治疗的研究热潮。然而，基因治疗的发 瘤、神经系统疾病及细胞因子基因治疗的临床前研究取得 展并不是一帆风顺的。1999年，美国一名年仅18岁的青年 了一定成绩{7}。 JesseGelsinger因患鸟氨酸转氨甲酰酶不足症 一（种遗传性 基因治疗按靶细胞类型分为生殖细胞G（erm-lineCell） 疾病）在美国宾夕法尼亚大学人类基因治疗中心接受基因 基因治疗和体细胞S（omaticCell）基因治疗。广义的生殖细 治疗时不幸死亡，这一事件震惊了当时的科技界。基因治 胞基因治疗以精子、卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。 疗一度跌人低谷，各国对基因治疗临床试验的资助大幅减 由于生殖细胞基因治疗涉及一系列伦理学问题，如人权问 少{3}。 题、阻碍人类多样性的问题以及基因歧视等，生殖细胞基 基因治疗在争议中不断地前进，最近几年已取得 因治疗仍属禁区{8}。体细胞基因治疗是当前基因治疗研究 的主流，但是仍处于临床试验阶段，存在较高的风险性和 法律保护。基因治疗应用到临床医学，签订知情同意书同 不稳定性。基因治疗由于自身技术的高度复杂和难以控 样至关重要。我国1994年颁布的 《医疗机构管理条例实施 制，同时涉及一定的社会伦理学问题，应用于临床医学必 细则》第六十二条和八十八条以及2002年颁布的 《医疗事 然会引起相关的法律问题。 故处理条例》第十一条规定，患者在医疗过程中对 自己的 二、基因治疗在临床医学应用中的法律问题 病情、诊断、治疗享有知情权。医方施行手术、特殊检查 或特殊治疗时，必须征得患者同意。概言之，患者知情同 一（）隐私权