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骨髓移植概论 骨髓移植 骨髓移植（BMT）又称造血干细胞移植（HSCT） 移植必须克服人体免疫系统的天然屏障，这涉及到临床移植和组织相容性配型两大领域。 人类免疫系统可以识别“自我”和“非己”； 人类白细胞抗原（HLA）是人类主要组织相容性抗原； 骨髓移植 移植中，受者免疫系统识别移植物HLA为外来入侵物而产生排斥反应；而移植的造血干细胞识别受者HLA为“非己”进行攻击；产生移植物抗宿主病（GVHD）； 选择与受者HLA匹配的供者可以降低排斥反应和GVHD。 造血干细胞分类 来源：自体和同种异基因； 自体HSCT的干细胞来自自身，不需要HLA配型； 同种异基因HSCT的供者可为亲属、无关或无关脐血，需要HLA配型。 造血干细胞移植过程 HSCT的操作大致可以分为三个阶段 预处理：最大程度杀灭肿瘤细胞，抑制免疫； HSC输注 移植后预防GVHD和感染等并发症。 造血干细胞移植过程 预处理包括化疗、放疗和免疫抑制剂等各种组合方案，可清髓也可减低剂的非清髓； HSC可取自骨髓、外周血及脐血； 预防GVHD可使用免疫抑制剂、可去T细胞等。 影响HSCT结果的因素 ①供者和患者HLA的匹配程度； ②患者年龄、疾病的类型、并发症、疾病的程度和移植时机； ③预处理方案、干细胞来源和GVHD的预防和治疗； ④非HLA因素，包括供者性别和年龄、CMV感染、次要组织相容性抗原，以及其他遗传基因。 HSCT历程 1957年，首次报道白血病患者接受骨髓移植 1968年，同种异基因移植取得成功 1980年，使用无关供者骨髓移植成功 1986年美国成立国家骨髓库（NMDP） 1988年首例脐带血HSCT成功 可治疗70余种疾病 1957~2013年全球移植超过100万例，自体53%，异体47%（WBMT） 目前：全球每年约6.5万例，自体3.5万，异体3万。 HSCT历程 目前世界骨髓供者登记（BMDW）53个国家、75个骨髓库的2460万人无关供者资料，33个国家、49个脐血库的60余万例脐血供检索。 随着免疫遗传学和移植免疫学等基础研究进入分子和基因水平，为改进HSCT奠定了基础。 病例的大量积累，治疗方案的改善，移植存活率显著提高。