新药研究中的药理统计分析曹永孝西安交通大学药学院.ppt

药效学研究的意义 药效试验设计的基本原则 各类新药药理毒理研究资料的要求 实验方案(计划)的内容 新药主要药效研究的技术要求 新药主要药效学研究资料的要求 新药药效学研究中常见的问题 安全 有效 质量可控　　基本要求 有效性　　首要条件，评价新药的基础 ①是临床的基础: 药物在无动物试验资料的情况下用于临床，可能会对人造成危害。　 ②补充临床不足：临床研究干扰多，难准确。动物研究，可控制条件，进行单因素分析，获准确结果。　 ③可行伤害性试验，获得在人体无法获得的信息。  其结果只能供临床参考 ①与动物的种属差异； ②临床疾病与动物模型的差异； ③人体表现与动物反应的差异：有的药对动物有效(无毒)，对人无效(有毒)； 1.对照 　阴性对照：正常对照、模型对照、溶媒对照 赋形剂对照、安慰剂对照 疾病的自愈（感冒、腹泻、药物依赖）。 疾病与季节气候有关（支气管炎、哮喘）。 有些疾病与精神因素影响大：如镇痛、镇静药的安慰剂疗效可达 30～40%，甚至 60%。 1.对照 阳性对照： 验证方法的可靠性 作为受试药的参比 选正式批准生产的药品 最好选有国家标准（药典、国标） 选用的药物应力求与新药的主治相同，功能相似。剂型，途径一致 生物反应个体差别大 实验必须分组 当事人，总有下意识行为，必然使分组有偏差 随机过程是无人为干扰的过程。能去除人意志 的作用，可避免主、客观影响 随意像随机，但有个人的意志参与。 2.随机 随机数字表 77 68 03 65 20 43 78 72 37 32 54 39 44 72 49 37 05 42 58 62 39 74 71 90 34 12 94 59 52 06 64 68 00 29 36 16 33 83 69 26 73 77 44 87 97 77 42 15 03 78 75 96 25 77 66 27 78 79 55 24 06 45 35 64 95 64 65 63 39 10 74 40 88 04 11 89 24 52 92 83 67 49 46 49 81 48 47 56 54 74 02 34 06 27 22 26 92 68 53 93 61 34 06 18 76 34 02 03 44 83 45 78 20 94 34 82 65 92 42 04 91 28 19 53 50 13 05 71 55 80 69 30 区组随机数字表 区组 随机 数 1 11 19 15 5 9 0 6 13 7 2 16 1 12 18 4 17 10 8 3 14 2 14 12 0 1 19 8 7 17 11 18 2 15 5 9