第04课 基因药物应用.pdfVIP

基因药物的应用及研发前景 生物药物概述 生物制药的概述 生物制药技术是一门综合技术，是集医学、生物学、药学 等为一体的先进技术，综合分子生物、分子遗传学、生物 物理等基础学科形成的产业。 生物制药技术的产业化已基本形成，在药物的研究开发中 得了日益广泛的应用，现如今生物制药产业已成为当下最 为活跃且发展速度最快的产业之一。  生物制药技术在预防、诊断、控制疾病，保护人类健康 及延长人类寿命中发挥着越来越重要的作用。 生物药物分类 生物制品( biological products) ，包括人血液制品 、疫苗等。 生化药物( biochemical drugs) ，是生物体的基本生 化成分，基本特点为来自生物体。 生物技术药物( biotechnology drugs) ，为利用生物 有机体( 如微生物)或其组成部分( 如细胞) 发展新产 品或新工艺的技术体系。现代生物技术包括: 基因 工程、细胞工程、酶工程和发酵工程。也可将这类 药物另称为生物工程药物，其中用基因工程生产的 药物，则称基因工程药物( genetic engineering drugs) 。 生物药物的发展与分期 生物药物按照其产品纯度、工艺特点和临床疗效大体经历了三个发 展阶段: -第一代生物药物是天然提取物。 -第二代生化药物是根据生物化学和免疫学原理,应用近代生化分离、 提纯技术,从生物体中提取的具有针对性治疗作用的生化成分。 -第三代生化药物是指利用基因重组等技术生产的药物。如人胰岛素 (human insulin)、α-干扰素(α-interfer-on)、白介素- 2(interleukin-2)等数百个品种。第三代生化药品生产的最大特点 是不像第一、二代生化药品生产中受原材料资源的影响而是在发 酵罐或培养液中进行。上述技术将成为今后生物药品开发与生产 的主流方向 天然提取物阶段 人类从自然界获得生物药物的历史 悠久,我国的中医很早就懂得使用中 药,并发明了中药的加工,炮制和煎 熬等方法,对天然中药的有效成分进 行提取和加工. 中医中药是生物药物的萌芽和鼻祖. 天然提取物阶段 牛痘疫苗（1796年） •我国11- 16世纪开始使用 人痘预防天花; •英国Jenner于1798年开 始使用牛痘预防天花; •1979年，WHO宣布全世界 消灭天花，使天花成为人 类历史上第一种被消灭的 病毒性传染病。 天然提取物阶段 从牛痘疫苗发明以后，法国科学家L. Pasteur等先后发明了狂犬病、霍乱及 伤寒等多种传统疫苗。由此，疫苗接