生物化学教案首页.doc

分子生物学教案首页 第 _次课 授课时间 年 月 日 教案完成时间： 年 月 日 课程名称 生物化学 年级 2004 专业、层次 临床医学本科 教员 刘淑萍 专业技术职 务 生物化学教授 授课方式 （大、小班） 大班 学时 2学时 授课题目（章、节） 第二十一章 基因诊断与基因治疗 第一节 基因诊断 第二节 基因治疗 基本教材或主要参考书 基本教材：周爱儒，生物化学 第六版 人民卫生出版社 沈同. 生物化学. 第三版.北京：高等教育出版社 Biochemistry second Edition，Reginald H. Garrett 3、童坦君.生物化学. 第一版.北京：北京大学医学出版社. 4、张廼蘅. 医学分子生物学 . 北京 : 北京医科大学出版社 5、贾弘褆 生物化学 人民卫生出版社 教学目的与要求：掌握：基因诊断、基因治疗的概念；基因诊断的常用技术及基因治疗常用的方法；基因治疗的基本程序 了解：基因诊断的特点、应用、基因治疗的应用与展望 大体内容与时间安排，教学方法： 1. 大体内容与时间安排： 基因诊断（45分钟） 基因治疗（45分钟） 2．教学方法： 课前预习　　 课堂讲授，系统小结，并指出重点内容。 课后复习讨论 3．教学手段：　 多媒体及幻灯 教学重点，难点：基因治疗的基本程序 重点：基因诊断的概念、常用技术；基因治疗的方法 教研室审批意见： 同意执行 _关泽红_______(教学组长签名) 刘淑萍_______(教研室主任签名) 2005年11 月 日 （教案续页） 基 本 内 容 辅助手段和时间分配 第二十一章 基因诊断与基因治疗 基因诊断 一、 基因诊断的概念和特点 （一）概念 利用现代分子生物学技术和分子遗传学的技术方法，直接检测基因结构及其表达水平是否正常，从而对疾病作出诊断的方法。 （二）特点 1、针对性强 2、高特异性 3、高灵敏度 4、适用范围广 二、基因诊断的常用技术方法 （一）核酸分子杂交技术 限制性内切酶酶谱分析法：利用限制性内切酶酶和特异性DNA探 针来检测是否存在基因变异。 2. DNA限制型片断长度多态性分析： 3. 等位基因特异性寡核苷酸探针杂交法：根据已知基因突变位点的核苷酸序列，人工合成两种寡核苷酸探针，用他们分别与受检者DNA进行分子杂交。 （二）聚合酶链反应（PCR）：后面会详细介绍。 （三）基因测序：分离出患者的有关基因，测定出其碱基排列顺序，找出其变异所在。 （四）基因芯片：又称DNA芯片、DNA阵列。 三、基因诊断的应用 遗传性疾病的基因诊断：杜绝患儿出生 肿瘤的基因诊断：细胞癌变研究，肿瘤诊断、分型、预后检测 传染性疾病的基因诊断：能确定既往感染和现行感染；有临床症状的病人及潜伏期病人；检查病毒、细菌等多种病原体 第二节 基因治疗 基因治疗的概念 广义来讲，将某种遗传物质转移到患者细胞内，使其在体内发挥作用，以达到治疗疾病目的的方法。 二、基因治疗的方法 （一）基因矫正：将致病基因的 异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留。 （二）基因置换：用正常的基因通过体内基因同源重组，原位替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。 （三）.基因增补：将目的基因导入病变细胞或其它细胞，不去除异常基因，而是通过目的基因的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷基因的功能或使原有的功能得以加强。 （四）.基因失活：用反义核酸核酶技术，在转录或翻译水平阻断某些基因的异常表达，已达到治疗疾病的目的。 30分，手段：讲述，幻灯 15分，手段：讲述，幻灯 （教案续页） 基 本 内 容 辅助手段和时间分配 1.反义RNA技术：反义RNA是与mRNA互补，能抑制与疾病发生相关基因表达的RNA互补结合，在mRNA水平封闭基因表达。 2.核酶技术：通过核酶分子结合到靶RNA分子中适当的部位，形成锤头核酶结构，催化对靶RNA分子的剪切，从而破坏靶RNA分子达到治疗目的。 3.三链技术：脱氧寡核苷酸能与双螺旋双链DNA专一性序列结合，形成三链DNA，从而在转录水平或复制水平阻止基因转录或DNA复制。 4.干扰RNA技术：在特定因子作用下，由导入胞内的双链RNA降解成SiRNAs，再利用碱基互补配对和靶DNA结合，同时诱导激活体内的基因沉默因子，从而使靶DNA降解。 二、基因治疗的基本程序 1.治疗性基因的选择：即选择有治疗作用的特定目的基因。 2.基因载体的选择：目前有病毒和非病毒载体两大类。 3.靶细胞的选择：分为体细胞和生