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统计图表 本章主要内容 实验研究概述 临床试验 社区干预 概 述 临床试验（clinical trial） 以病人为研究对象。设计时必须周密考虑，设计相应措施控制误差和偏倚，以保证研究结果真实可靠 现场试验（field trial） 现场试验的研究对象为尚未患病者，并随机分组，接受处理或某种预防措施的基本单位是个人 社区干预试验（community intervention trial） 在社区的一般人群中进行，持续时间一般较长，目的是通过控制某些危险因素或施加某些保护性措施，了解其在人群中的效应 优点 能对研究对象、干预因素和结果的分析判断标准化 随机分组，控制偏倚 前瞻性研究，可下肯定性结论 局限性 实验设计和实施条件要求高、控制严、难度大 费时、费人力、花费高 受干预措施适用范围约束，影响结果推论到总体 随访时间长，会受到失访影响 有时涉及伦理问题 临床试验 定义 以病人为研究对象，随机分为实验组和对照组，实验组给予某种治疗措施，对照不给该措施或给予安慰剂，随访观察评价该措施产生的效果。 临床试验 临床试验适用范围 治疗研究 诊断试验 筛选试验 预后研究 病因研究 临床试验设计的三要素 临床试验 研究对象 确定诊断标准 有明确纳入和排除标准 被选择研究对象能从研究中受益 选择症状明显对象 选择依从性好的研究对象 不选择对研究因素易出现不良反应的对象 临床试验 效应指标 常用的效应指标有：发病率、死亡率、治愈率、缓解率、症状体征改变、检验结果的改变、影像改变 临床试验 选择效应指标应注意 尽可能选择定量或客观指标 选择灵敏度高的指标 选择特异度高的指标 选择经济可行的指标 临床实验设计的基本原则 随机化的作用 使样本具有较好的代表性，使各组受试对象在重要的非处理因素方面具有较好的均衡性，提高实验结果的可比性 随机化包括随机抽样和随机分组 随机抽样 指保证总体中的每个个体都有同等的概率被抽到样本中来 随机分组 指保证样本中的每个个体都有同等的机会被分配到实验组或对照组 简单随机分组 区组随机分组 分层随机分组 临床实验设计的基本原则 对照（control）的概念 是指除了试验组外，再设置一个或多个对照组进行同步试验，以比较试验组的效应情况 影响临床试验效应的主要因素 不能知道的结局 霍桑效应 安慰剂效应 潜在的未知因素的影响 对照的基本形式 1. 空白对照 不给对照组施加任何处理因素。在临床试验中，一般不用空白对照 2.安慰剂对照 采用一种无药理作用的“假药”作为对照，消除心理作用等因素的影响 3. 标准对照 用现有的标准疗法或药物作为对照 4.自身对照 对照与实验在同一受试者身上进行 5.交叉对照 单盲 双盲 三盲 临床试验的基本类型 非随机对照试验 随机对照试验 交叉对照设计试验 序贯设计试验 试验药物或措施 试验组 疗效 研究对象 随机分组 对照组 对照药物或措施 交叉设计 时间方向 偏倚的防止 排除 退出：不合格、不依从、失访 评价试验效应的主要指标 有效率 治愈率 病死率 生存率 绝对危险度降低 相对危险度降低 需治疗人数 伦理问题 临床依从性 临床不一致 向均数回归 沾染和干扰问题 定义 研究者在严格控制的条件下，以人群作为整体，针对疾病发生的病因采取的某种干预措施进行效果评价的前瞻性、实验性研究方法 特点 研究现场为社区 干预措施 设置对照 前瞻性研究，实施干预措施后对研究人群进行随访观察 设计原则 明确研究目标和目标人群 确定研究结局变量 确定研究对象 确定研究现场 样本量 随机分组 设立对照 基线资料的收集 社区人群人口学特征、人文环境、影响健康的行为因素、疾病与健康的状况 社区随访监测 明确监测社区访问，建立明确的诊断标准，确定病例及有关资料的管理程序 试验计划一旦确定，研究者应答取得社区的认可与支持 监测期间有保证获得全部资料的系统与措施 主要评价指标 保护率 效果指数 净效应值（净变化） 慢病可采用的中间变量评价指标 人群知识、态度、行为改变 行为危险因素的变化 生存质量的变化 干预投入、产出效果评价 卫生服务和相关措施建立、健全 可能出现的问