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转化医学快讯 2016 年第23 期 （总第23 期） 目 录 前沿进展 Nature ：难治性肺癌的致命性弱点2 Cell ：利用synNotch T 细胞直接运送药物到肿瘤中2 Cancer Res ：GRP78 蛋白或可恢复耐受性乳腺癌对常见疗法的敏感性2 ACS Chem Neurosci ：基于咖啡因的新型化合物或可有效抵御帕金森疾病3 Nature ：艰难梭菌毒素B 入侵人细胞机制3 Sci Rep ：利用pNaKtide 降低氧化应激或有助治疗尿毒症心肌病4 Nat Commun ：科学家成功绘制出人类DNA 中的“暗物质”信息4 Cell Rep ：防治帕金森病的关键可能在肠道4 药物研发 卫材新型抗癌药lenvatinib 一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）进入III 期临床开发5 安进每月一次偏头痛药物erenumab 治疗发作性偏头痛（EM）III 期临床获得成功5 FDA 授予艾伯维泛基因型丙肝鸡尾酒ABT-493/ABT-530 突破性药物资格5 FDA 授予罗氏抗炎药Actemra/RoActemra 第2 个突破药物资格，治疗巨细胞动脉炎..5 院内成果 仁济医院房静远团队世界首次揭秘长非编码RNA GClnc1 可能参与胃癌发生发展6 徐楠杰课题组阐明调节先天性恐惧发生的受体信号6 （周刊，内部参考） 021778045 出版日期：2016 年 10 月 09 日 1 转化医学快讯 2016 年第23 期 （总第23 期） 前沿进展 Engineering T Cells with Customized Therapeutic Nature ：难治性肺癌的致命性弱 Response Programs Using Synthetic Notch Receptors 点 /science/article/pii/S0 092867416312442 美国德州大学西南医学中心四家实验 室的研究人员发现所谓的无药可治的 Cancer Res ：GRP78 蛋白或可 （undruggable）肺癌的一个弱点，并且发现 恢复耐受性乳腺癌的敏感性 一种现存的药物可能被用来治疗这种癌症。 美国威克森林浸信医学中心的科学家 这项研究描述了当被用于抵抗KRAS 癌基 们通过对动物模型进行研究，成功增强并且 因驱动的侵袭性的和很难治疗的癌症时，药 恢复了ER+肿瘤对雌激素受体阻断药物的 物Selinexor （KPT-330）如何杀死肺癌细胞 敏感性。首先他们检测了一种能够靶向作用 和导致小鼠体内的肿瘤缩小。Selinexor 已在 GRP78 的分子—吗啉基（morpholino ），该 临床试验中用于治疗其他类型的癌症，主要 分子能够修饰基因的表达，从而成功抑制 是白血病和淋巴瘤。研究人员使用自动化仪 GRP78 并且恢复耐受性肿瘤对他莫昔芬的 器构建和筛选携带上千种癌细胞/潜在药物