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两种方案治疗182例郎格汉斯细胞组织细胞增生症-中国循证儿科杂志.PDF
中国循证儿科杂志 2017年4月第12卷第2期 ·87 ·
·论著·
DOI:10.3969/j.issn.1673⁃5501.2017.02.002
两种方案治疗 182例郎格汉斯细胞组织细胞增生症的
历史对照研究
1 1
富 洋 王宏胜 钱晓文 苗 慧 朱晓华 俞 懿 陆凤娟 翟晓文
摘要 目的 比较复旦大学附属儿科医院(我院) CHFU⁃LCH 2006 方案(简称2006 方案) 和CHFU⁃LCH 2012 方案
(简称2012 方案)治疗郎格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH )患儿的疗效和不良反应。 方法 2006 年 1 月 1 日至2012 年
11 月31 日在我院接受2006 方案治疗的LCH 初治患儿纳入2006 组, 2012 年12 月 1 日至2015 年 12 月31 日在我院接受
2012 方案治疗的LCH 初治患儿纳入2012 组。 两组均经病理确诊LCH ,排除治疗6 周内自动终止治疗者。 每组进一步分
为单系统LCH (SS⁃LCH )和多系统LCH (MS⁃LCH )亚组。 所有患儿随访至2017 年3 月31 日。 治疗有效为无活动性病变或
活动性病变好转。 以Kaplan⁃Meier 法计算5 年预计总生存率(OS )和无病生存率(EFS ) 。 不良反应根据WHO 急性和亚急
性毒性反应分级标准分为0 ~ 4 级。 比较两组治疗6 和12 周有效率,恶化、复发和死亡情况,5 年预计OS 、EFS 和不良反应
发生情况。 结果 96 例患儿进入2006 组,男64 例,女32 例,中位年龄3.4 岁,中位随访时间6.9 年;86 例患儿进入2012
组,男59 例,女27 例,中位年龄2.9 岁,中位随访时间4.0 年。 两组性别、诊断年龄、临床分型和危险器官受累(RO+ )情况
差异无统计学意义。 ①2006 组和2012 组比较,SS⁃LCH、MS⁃LCH 亚组治疗6 、12 周,有效率和复发率差异均无统计学意义。
②2006 组和2012 组MS⁃LCH 亚组分别有4 例和5 例退出方案,转入其他挽救方案,分别有5 例和4 例死亡。 ③两组MS⁃
LCH 患儿共93 例,其中< 2 岁 5 年预计 EFS 和 OS 均明显低于≥2 岁患儿[EFS :(4 1. 9 ± 8. 1)% vs( 62. 6 ± 7. 5 )% ,OS :
(80.8±6.2 )% vs (98. 0 ± 2. 0 )% ] ,P 均< 0. 05 ;RO + 患儿 5 年预计 EFS 和 OS 低于 RO - 患儿[EFS : (37. 4 ± 8. 0 )% vs
(66.0±7.3 )% ,OS :(80.4±6.3 )% vs (98.0±2.0 )% ] ,P均<0.05 ;RO-患儿<2 岁和≥2 岁5 年预计EFS 和OS 差异无统计学
意义;6 周治疗无效患儿5 年预计EFS 低于6 周治疗有效患儿[ (33.1±7.9 )% vs (70.8±7.2 )% ] ,P<0.05 。 ④2006 组和2012
组SS⁃LCH 亚组5 年预计EFS 分别为(84.8±5.3 )%和(86.7±5.6 )% ,5 年预计OS 均为100% ;MS⁃LCH 亚组5 年预计EFS 分
别为(50.0±7.1)%和(53.2± 10.0 )% , 5 年预计OS 分别为(90.0±4. 1)% 和(90.6±4.5 )% ;差异均无统计学意义。 ⑤2006 组
=
MS⁃LCH 亚组化疗相关3/ 4 级不良反应发生率(50.0% ,25/ 50 ) 高于2012 组(23.3% ,10/ 43 ) ,P
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