膝关节软骨损伤自己软骨细胞加工制品-经济产业.PDF

平成２５年度 再生医療等産業化促進事業 （膝関節軟骨損傷、自己軟骨細胞加工製品） 報告書 平成２６年３月 委託元 経済産業省 委託先 公益財団法人先端医療振興財団 目次 １． 事業内容と実施項目 1 ２． 各業務内容の詳細と結果及び考察 2 （１） 治験薬GMP に対応した試験物の製造・品質・衛生管理体制の整備 2 （２） 再生医療製品の同等性・同質性評価に必要な試験物の特性解析データ取得 4 （３） 輸送用容器の評価 5 （４） 軟骨組織修復・再生の定量的評価 6 （５） 産業化に向けた消耗品類の安定的入手のための取組 8 （６） 有識者会議 8 ３． まとめと今後の課題 9 １．事業内容と実施項目 本事業は、公益財団法人先端医療振興財団 （先端財団）と神戸大学医学部附属病院 の共同で医師主導治験実施中の自己軟骨細胞加工製品（IK-01）に関して、先端財団の 先端医療センターCPC を治験機器製造施設として治験を実施する過程を経て、本品の 実用化を推進するとともに再生医療製品全般の実用化基盤整備を目指すものである。 IK-01 は、被験者の自己軟骨細胞をコラーゲンマトリックス内で培養し、限局性の膝 関節軟骨損傷部位に移植することで軟骨損傷を治療することを目的とした再生医療製 品である。IK-01 は、欧州で製造販売されていた自己軟骨細胞加工製品であるが、先 端財団が本品の日本における開発権を取得して薬事開発を推進し、平成24 年3 月に先 端財団と神戸大学医学部附属病院の共同により治験届（医師主導治験）を提出した。 治験課題名は、「限局性の膝関節軟骨損傷患者を対象とした自己軟骨細胞加工製品 （IK-01）の安全性ならびに有効性に関する医師主導治験」である。平成24 年度は、 治験機器IK-01 の主な製造工程を欧州の製造販売元 （Arthro-Kinetics 社＝AK 社）に おいて行い、3 例の移植手術を実施した。その後、製造施設を日本に移すことが適切 と判断したため、治験機器 IK-01 の製造施設を先端医療センターCPC に変更すること について、医薬品医療機器総合機構（以下、機構）と医療機器戦略相談対面助言を実 施した。対面助言では、製造施設変更前後の IK-01 の品質上の同等性・同質性を評価 し、当該治験を継続しながら特性解析データを継続的に取得することで最終的な製造 施設変更の妥当性を判断する、との考えを提案したところ、受入れ可能との回答を得 た。これを受け、治験4 例目からは、治験機器IK-01 の製造施設を先端医療センター CPC とした。以上の経緯を踏まえて、本事業では、IK-01 医師主導治験を実施する過程 において、下記項目を実施した。 （１）治験薬GMP に対応した、試験物の製造・品質・衛生管理体制の整備 再生医療製品の初期治験時における設備・機器・システム・プロセスバリデーシ ョンに関して、必要十分な方法と内容を検討する。 （２）再生医療製品の同等性・同質性評価に必要な試験物の特性解析データ取得 自家細胞加工製品の同等性・同質性評価に関して、必要十分な品質特性データの 内容を検討する。 （３）輸送用容器の評価 航空機